德国默沙东的普罗加姆效果怎么样?
普罗加姆是KATP通道校正剂,速效降压药,降压明显时,使肾血流量和肾小球滤过率暂时降低,但持续时间不长。普罗加姆抑制胰腺β细胞分泌胰岛素;抑制磷酸二酯酶,增加细胞内cAMP或促进儿茶酚胺释放,使血糖升高,故可作升糖药。患有CHI的患者,特别是那些使用普罗加姆治疗的患者通常会有食物厌恶症。默沙东是位于美国新泽西州肯尼沃斯市的一家公司,全球共有员工约70,000人(截至2014年12月31日)。2014年,默沙东全球销售总额达422亿美元,研发投入达65亿美元。那么, 德国默沙东的普罗加姆效果怎么样?
一项国内临床研究分析普罗加姆治疗先天性高胰岛素血症(CHI)的效果及安全性。该实验回顾性分析2002年2月至2016年1月间首都医科大学附属北京儿童医院收治的145例确诊为CHI并应用普罗加姆治疗的患儿的临床资料,分析普罗加姆治疗CHI的疗效、不良反应及预后。结果:145例患儿中89例(61.4%)普罗加姆治疗有效,23例(15.9%)普罗加姆治疗无效,33例(22.8%)疗效待明确。治疗有效组中新生儿期发病者22例(24.7%),出生1~6个月发病者32例(36.0%),6个月以后发病者35例(39.3%);出生体重正常者67例,巨大儿16例,低出生体重儿5例,1例出生体重不详。治疗无效组中新生儿期发病者14例(60.8%),出生1~6个月发病者7例(30.4%),6个月以后发病者2例(8.6%);出生体重正常者9例,巨大儿14例。疗效待明确组中新生儿期发病者20例(60.6%),出生1~6个月发病者9例(27.3%),6个月以后发病者4例(12.1%);出生体重正常者15例,巨大儿18例。应用普罗加姆后65例(44.8%)出现多毛症,43例(29.7%)出现胃肠道不良反应。治疗有效组患儿中20例(22.5%)低血糖症状在3个月~7岁时自行缓解,33例继续应用普罗加姆治疗;治疗无效组患儿中4例(17.3%)低血糖症状在1岁左右自行缓解,5例长期应用奥曲肽治疗维持血糖正常水平,4例行胰腺切除术治疗,其中3例术后血糖正常,1例术后偶有低血糖发生;疗效待明确组患儿中4例(12.1%)低血糖症状在10个月~3岁时自行缓解,2例长期应用奥曲肽治疗维持血糖正常水平,8例行胰腺切除术治疗,其中5例术后血糖可控制。结论:普罗加姆对CHI患儿有良好的疗效。新生儿期以后发病者及正常出生体重儿普罗加姆治疗具有更高的有效率。