FDA批准首款儿童口服血液稀释药物,治疗和预防血栓的新选择

美国食品和药物管理局(FDA)批准达比加群酯(Pradaxa, dabigatran etexilate)口服颗粒用于治疗3个月至12岁儿童的静脉血栓栓塞症。该药物可以在患者注射血液稀释剂5天后使用。FDA还批准了达比加群酯口服颗粒用于预防3个月至12岁的患者出现复发性血栓。

达比加群酯是FDA批准的第一种儿童可以口服的血液稀释药物。达比加群酯最初于2010年被批准用于降低非瓣膜性心房颤动成年患者的中风和系统性栓塞的风险。

FDA药物评估和研究中心非恶性血液学部门主任Ann Farrell博士说：“FDA致力于为儿童患者提供较为容易服用的药物，达比加群酯的批准使儿童有了治疗和预防血栓的新选择。”

血栓在儿童和成人中都是一个严重的问题。如果儿童患有癌症、先天性心脏病等疾病，则更有可能出现血栓。静脉血栓栓塞症可导致并发症，包括血栓附近的肿胀和不适、胸痛、肺部损伤，甚至死亡。

研究人员通过一项针对267名儿童患者的研究，评估了达比加群酯治疗18岁以下患者血栓的安全性和有效性。在这项开放标签的研究中，患者被随机分配接受达比加群酯治疗或标准护理。该研究比较了两组达到综合终点（多个临床终点的组合）的患者数量，结果显示，服用达比加群酯的177人中有81人（45.8%）达到了综合终点，而接受标准护理的90名患者中有38人（42.2%）达到了综合终点。

达比加群酯最常见的副作用包括消化系统症状和出血。因此，不建议患有生物假体心脏瓣膜或三阳性抗磷脂综合征的患者使用达比加群酯。

达比加群酯获得了静脉血栓栓塞症的优先审查认定。FDA批准勃林格殷格翰制药公司(Boehringer Ingelheim Pharmaceuticals, Inc.)制造达比加群酯。

参考资料：https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-oral-blood-thinning-medication-children