斑秃治疗突破：辉瑞公布了ritlecitinib治疗斑秃的2b /3期临床试验结果

斑秃是一种自身免疫性疾病，表现为头皮脱发，也可能影响面部和身体。斑秃可发生于任何年龄，但多见于青壮年，大多数普通斑秃有自然痊愈倾向，少数病例反复发生，所以治疗困难。

近日，辉瑞公司宣布了ALLEGRO 2b/3期试验的结果，该试验评估了每日口服一次ritlecitinib治疗斑秃的疗效。Ritlecitinib 50mg和30mg达到了研究的主要疗效终点，即治疗6个月后，Ritlecitinib组头皮脱发≤20%的患者比例远远大于安慰剂组。

Ritlecitinib是一种新的共价激酶抑制剂，对Janus激酶3（JAK3）和肝细胞癌（TEC）激酶家族的酪氨酸激酶成员具有高选择性。在实验室研究中，ritlecitinib已被证明可以阻断信号分子和免疫细胞的活动，这些分子和免疫细胞是导致斑秃患者脱发的原因。

辉瑞全球产品开发部炎症与免疫学首席开发官Michael Corbo博士说：“我们很高兴ritalcitinib可以取得这样的成果，斑秃是一种严重的、复杂的自身免疫性疾病，目前还没有FDA或欧洲药品管理局批准的治疗方法。我们期待着尽快将这一潜在治疗方案带给斑秃患者。”

ALLEGRO 2b/3期试验达到了改善头皮头发再生的主要疗效终点。根据脱发严重程度工具（SALT）评分，所有参与者都至少有50%的头发因斑秃而脱落。治疗24周后，ritlecitini组（每日服用一次30毫克或50毫克ritlecitini）头皮脱发≤20%（绝对SALT评分≤20）的患者比例显著高于安慰剂组。

患者随后进行24周的扩展期研究，ritlecitini组继续接受相同的治疗方案，而安慰剂组则随机接受以下两种治疗方案之一：200mg的ritlecitini治疗四周，然后50mg的ritlecitini治疗20周；或50mg的ritlecitini治疗24周。

ritlecitinib的安全性与先前的研究一致。总的来说，治疗中发生不良事件（AEs）、严重不良事件和因不良事件而停止治疗的患者的百分比相似。研究中最常见的AEs为鼻咽炎、头痛和上呼吸道感染。试验中没有发生重大的心脏不良事件（MACE）、死亡或机会性感染。在接受ritlecitinib治疗的患者中，有8例出现了轻到中度带状疱疹(带状疱疹)。50mg组在第169天出现了1例肺栓塞，在第68天和第195天分别报告了2例恶性肿瘤（均为乳腺癌），这2名患者退出了研究。

FDA于2018年9月授予ritlecitinib治疗脱发症的突破性疗法称号，目前研究人员还在对该药物治疗白癜风、类风湿性关节炎、克罗恩病和溃疡性结肠炎的疗效进行评估。

参考资料：

https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/pfizer-announces-positive-top-line-results-phase-2b3-trial