FDA批准首个特发性嗜睡症药物

特发性失眠症（IH）是一种不常见的慢性睡眠障碍，表现为入睡困难、反复觉醒或总睡眠时间缩短。

8月12日，美国食品和药物管理局批准了Xywav用于成人特发性失眠症（IH）。Xywav是一种钙、镁、钾和羟苯磺酸钠口服溶液，此前，Xywav口服溶液已经获批用于治疗7岁及以上嗜睡症患者的惊厥或白天过度嗜睡。

特发性失眠症基金会董事会主席兼首席执行官Diane Powell表示：“特发性失眠症会对该病患者的社会、教育和职业生活产生重大影响。”

Powell说，FDA的批准“对特发性失眠症患者来说是一个重要的里程碑，因为Xywav是第一种被批准用于治疗这种慢性睡眠障碍的药物。”

在美国估计有37,000人确诊为特发性失眠症，这是一种神经性的睡眠障碍，其特点是长期过度的日间嗜睡。

该疾病的其他症状可能包括严重的睡眠惰性或睡醉（长期难以醒来，频繁地重新进入睡眠状态，精神混乱和易怒），以及长期的、不稳定的夜间睡眠，认知障碍，以及长时间和不清醒的小睡。

该批准是基于一项3期、双盲、多中心、安慰剂对照、随机研究的结果。

该试验对154名IH成年患者（19至75岁）进行了Xywav的有效性评估。在该临床试验中，与继续使用Xywav治疗的患者相比，接受安慰剂治疗的患者的嗜睡和IH症状出现了恶化。

最常见的因治疗而产生的不良事件包括恶心（21.4%）、头痛（16.2%）、头晕（11.7%）、焦虑（10.4%）和呕吐（10.4%）。

值得注意的是，Xywav的活性成分是羟丁酸（GHB），属于第一类管制物质。滥用或误用非法GHB可能会产生严重的副作用，包括癫痫发作、呼吸困难、警觉性改变、昏迷和死亡。在服用羟丁酸钠的成年患者中，出现了临床上明显的呼吸抑制和警觉性降低。

因此，Xywav在处方和配药方面受到严格的安全控制，只能由经过认证的处方医生开具，并且只能由经过认证的药房向病人发货。Xywav将不会在零售药店出售。

参考资料：

[1]https://www.ajmc.com/view/fda-approves-jazz-pharmaceuticals-xywav-for-idiopathic-hypersomnia

[2]https://www.medscape.com/viewarticle/956533

[3]https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-grants-first-its-kind-indication-chronic-sleep-disorder-treatment