FDA批准首个治疗小儿生长激素缺乏症的药物SKYTROFA®

2021年8月25日Ascendis Pharma A/S公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经批准SKYTROFA（lonapegsomatropin-tcgd）用于治疗体重11.5公斤（25.4磅）以上、因内源性生长激素（GH）分泌不足而导致生长障碍的一岁及以上儿童患者。

作为每周一次的注射剂，SKYTROFA是首个FDA批准的持续释放生长激素超过一周的药物。

生长激素缺乏症是一种严重的孤儿病，以身材矮小和代谢并发症为特征。在生长激素缺乏症中，脑下垂体不能产生足够的生长激素，而生长激素不仅对身高很重要，而且对儿童的整体内分泌健康和发育也很重要。

为了SKYTROFA的商业化，该公司致力于提供一整套患者支持项目，包括提供在家庭中正确注射SKYTROFA的方法，这是首个针对GHD儿童的每周一次的治疗方法。

这一批准基于3期heiGHt试验的结果，这是一项为期52周的全球、随机、开放标签、活动控制、平行组试验，在161例GHD儿童中比较了每周接受一次SKYTROFA治疗和每日使用生长激素的疗效。试验的主要终点是52周时的AHV（年身高增长速度）。其他终点包括不良事件、注射部位反应、抗hgh抗体的发生率等。

在第52周时，AHV的治疗差异为0.9厘米/年（SKYTROFA为11.2厘米/年，而每日生长激素为10.3厘米/年）。SKYTROFA在本次试验中达到了AHV的非劣效性的主要目标，并进一步证明了在第52周时，SKYTROFA与每日体细胞生长素相比，AHV更高，且安全性相似。

没有与SKYTROFA有关的严重不良事件或停药的报告。儿科患者最常见的不良反应（≥5%）包括：感染，病毒性（15%），热射病（15%），咳嗽（11%），恶心和呕吐（11%），出血（7%），腹泻（6%），腹痛（6%），以及关节痛和关节炎（6%）。

综上，SKYTROFA取得了良好的疗效，我们期待该药物可以为内源性生长激素分泌不足的儿童提供新的治疗方案。

参考资料：

[1] https://www.empr.com/home/news/skytrofa-approved-as-once-weekly-growth-hormone-deficiency-therapy/

[2] https://www.globenewswire.com/news-release/2021/08/25/2286624/0/en/Ascendis-Pharma-A-S-Announces-U-S-Food-and-Drug-Administration-Approval-of-SKYTROFA-lonapegsomatropin-tcgd-the-First-Once-weekly-Treatment-for-Pediatric-Growth-Hormone-Deficiency.html