mRNA疗法治疗心力衰竭，AZD8601达到了试验的主要终点
医学编辑胡其雁
2021-11-16 15:27
已帮助: 219人
心力衰竭(HF)影响着全世界约6400万人，这是一种慢性疾病，一半的患者会在确诊后5年内死亡。与射血分数(EF)相关的心衰主要有两类：射血分数降低的心衰(HFrEF)和射血分数保持的心衰(HFpEF)。当左心室肌肉不能充分收缩时，就会发生射血分数降低的心衰，从而导致向体内排出的富氧血液较少。
IIa期EPICCURE试验的积极结果显示，AZD8601在心力衰竭患者中达到了安全性和耐受性的主要终点。
在这项试验中，研究人员将编码血管内皮生长因子(VEGF-A)的mRNA， 即AZD8601，直接注射到接受选择性冠状动脉搭桥手术(CABG)患者的心肌中。目前，AZD8601正在与Moderna公司合作开发。
（来源：网络）
在11例患者的研究中，7例接受AZD8601治疗，4例接受安慰剂注射。在三个探索性疗效终点中观察到的趋势：左室射血分数(LVEF)；NT-proBNP(一种测量激素水平的生物标志物，并且在心力衰竭患者中升高)；以及与安慰剂相比，功能性患者报告的结果。
AZD8601是一种新型的、基于mRNA的研究性疗法。在没有脂质包裹的情况下，mRNA在柠檬酸盐缓冲液中形成，编码VEGF-A，用于接受CABG患者的局部治疗。
VEGF-A是一种旁分泌因子，对新血管的形成非常重要。此外，VEGF-A已经被证明能刺激祖细胞分裂，即干细胞的后代，当受到刺激时会分化出特殊的细胞类型，有助于心脏的修复和再生。
阿斯利康生物制药研发执行副总裁Mene Pangalos说：“一次心脏病发作可能会损失超过10亿个心脏细胞。这些早期结果表明，mRNA疗法在刺激VEGF-A产生方面的潜力，为心力衰竭和其他缺血性血管疾病患者提供了修复和治疗疾病的新选择。”
Moderna公司首席执行官Stéphane Bancel说:“mRNA是一种令人信服的治疗方式，因为它能够在局部和瞬间起作用，同时驱动剂量依赖性蛋白表达。今天公布的结果推动了心血管和其他缺血性血管疾病治疗领域的发展，并以改善患者的生活为目标，解决了严重未满足的治疗需求。”
参考资料：
https://www.astrazeneca.com/content/astraz/media-centre/press-releases/2021/azd8601-epiccure-phase-ii-trial-demonstrated-safety-and-tolerability-in-patients-with-heart-failure.html
注：文章信息来源于网络，仅供医护人员内部讨论，不作为用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
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