4至11岁可用：Oxbryta的批准范围扩大到年轻的镰状细胞病患者

2021年12月17日，美国食品和药物管理局（FDA）加速批准了Oxbryta（voxelotor）治疗4至11岁镰状细胞病患者的新药补充申请。在此之前，该疗法只获批用于12岁及以上的患者。

FDA还批准了300mg的Oxbryta口服混悬剂的新药申请，该混悬剂是一种新的分散型片剂，每日服用一次，适用于4至11岁的患者以及难以吞咽整片片剂的老年患者。患者需要在服用前将该药物分散在室温的透明液体（如饮用水或透明苏打水）中。

Oxbryta是一种镰状血红蛋白聚合抑制剂，可与镰状血红蛋白结合并优先分配给红细胞。这两项申请的批准基于开放标签2a期HOPE-KIDS1研究（NCT0285046）的数据，该研究评估了Oxbryta在45名4至11岁的镰状细胞病患者中的疗效和安全性。患者根据基线时的体重接受Oxbryta 300mg分散片治疗。

研究结果显示，基于体重的Oxbryta治疗实现了血红蛋白的快速和持续改善，并同时减少了溶血现象。在至少服用一剂Oxbryta后，患者的血红蛋白缓解率为36%。安全性方面，最常见的不良反应（发生率大于10%）是热射病、呕吐、皮疹、腹痛、腹泻和头痛。

美国镰状细胞病协会首席医疗官Lewis Hsu博士表示：“为儿童提供另一种新的FDA批准的治疗方案将加强对镰状细胞病儿童的护理，并为患有镰状细胞病的儿童提供更多的选择。”

参考资料：

https://www.empr.com/home/news/oxbryta-approval-expanded-to-younger-patients-with-sickle-cell-disease/