降胆固醇的siRNA疗法Leqvio获FDA批准，一年只需两次！

郭药师

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2025-01-21 13:01:34

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2021年12月22日,诺华公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)批准Leqvio®(inclisiran)上市，这是首个也是唯一一个用于降低低密度脂蛋白胆固醇（也被称为坏胆固醇或LDL-C）的小干扰RNA (siRNA)疗法，一年两次（在初始剂量和三个月时各一次后）。

在美国，Leqvio作为饮食和最大耐受性他汀类药物治疗的辅助药物，用于治疗临床动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)或需要额外降低LDL-C的杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)的成人患者。目前，正在临床试验中探索Leqvio对心血管发病率和死亡率的影响。

Leqvio通过改善肝脏的自然能力来阻止蛋白质（在保持循环胆固醇高水平方面发挥着重要作用）的生成，从而降低血液中LDL-C的含量。Leqvio由医护人员进行皮下注射，在初始剂量和3个月时各一次，之后每6个月注射一次。这种方法可以帮助那些难以坚持自我给药和给药频率较高的患者群体。Leqvio将于2022年1月初上市。

Mended Hearts公司的执行董事Andrea Baer说：“ASCVD患者最有可能因为高胆固醇而心脏病发作或中风，给家庭带来负担，并对生活产生负面影响。改善患者健康的第一步就是控制高胆固醇，我们很高兴能为这类患者提供这种一年只需两次的新治疗方案。”

此次批准是基于综合3期ORION-9、-10和-11试验的结果，所有3457例ASCVD或HeFH受试者在接受最大耐受剂量的他汀类药物治疗时，LDL-C均升高。在这些3期临床试验中，第17个月时，与安慰剂相比，Leqvio将LDL-C有效且持续降低了52%，并具有良好的耐受性，其安全性与安慰剂相当。最常见的副作用为轻度至中度注射部位反应(包括疼痛、红肿和皮疹)、关节疼痛、尿路感染、腹泻、胸寒、腿部或手臂疼痛和呼吸短促。

根据与RNAi疗法的领导者Alnylam Pharmaceuticals公司签署的许可和合作协议，诺华公司获得了Leqvio的全球开发、生产和商业化权利。

参考资料：

https://www.novartis.com/news/media-releases/fda-approves-novartis-leqvio-inclisiran-first-class-sirna-lower-cholesterol-and-keep-it-low-two-doses-year

参考资料： https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm

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