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导语:2022年2月28日,传奇生物在美国正式宣布,FDA已批准西达基奥仑赛(ciltacabtagene autoleucel,简称cilta-cel,商品名:Carvykti)用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤成年患者。
(图源:Pexels)
当地时间2022年2月28日,传奇生物在美国正式宣布,FDA已批准西达基奥仑赛(ciltacabtagene autoleucel,简称cilta-cel,商品名:Carvykti)用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤成年患者,这些患者既往接受过4次或更多的治疗,包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体。
这是FDA批准的第二款靶向BCMA的CAR-T疗法。此前,cilta-cel曾获得FDA授予的孤儿药资格、突破性疗法认定和优先审评资格,并已在中国被纳入突破性治疗品种。2017年12月,传奇生物与杨森公司达成全球独家许可和合作协议,以共同开发和商业化cilta-cel。
cilta-cel是一种具有差异性结构的嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)细胞疗法,包含一个4-1BB共刺激结构域,及两个靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的抗体结构域。它的获批是基于1b/2期CARTITUDE-1试验(NCT03548207)的结果,该研究旨在证明单次输注cilta cel可在复发性或难治性患者群体中提供深度和持久的缓解。
该试验共纳入97名患者,其中88%的患者为三级难治性,患者的中位年龄为61.0岁,中位既往治疗次数为6次。
试验结果显示,cilta-cel在97名接受治疗的患者中引发了97.9%(95%CI,92.7%-99.7%)的总缓解率(ORR)。此外,严格完全缓解率(sCR)为78.4%(95%CI,68.8%-86.1%),中位随访时间为18个月,中位缓解持续时间(DOR)为21.8个月。
旧金山加利福尼亚大学骨髓瘤项目副主任Thomas G.Martin博士在第63届美国血液学协会年会上发布了最新试验数据:在2年的中位随访时间内,严格意义上的完全缓解率提高到82.5%,非常好的部分缓解提高到94.9%。距首次缓解的中位时间为1个月,距最佳缓解的中位时间为2.6个月。
Martin博士表示:“试验预估61%的患者可达MRD阴性,最终这一比例为92%。在MRD阴性持续6个月或更长时间(n = 30)的患者中,维持2年无进展生存期的比例为91%。在MRD阴性持续12个月及以上的患者(n = 18)中,两组患者维持2年无进展生存期的比例均为100%。在2年的时间里,总生存率也是100%,这是非常惊人的数据。”
进一步的疗效数据也在65岁及以上(n=35)的患者中显示出了获益,其中8名患者年龄在75岁及以上。完全缓解率为97.1%,微小残留病灶阴性率为91.3%。
在安全性方面,所有患者都出现了毒性反应,包括3级或4级不良事件。报告的最常见不良事件为血液学性质。3级或4级血液毒性包括中性粒细胞减少(95%)、贫血(68%)、白细胞减少(61%)、血小板减少(60%)和淋巴细胞减少(50%)。在CAR T细胞输注后第1天出现3级或4级细胞减少事件的患者在第30天因淋巴细胞减少(88%)、中性粒细胞减少(70%)和血小板减少(59%)而恢复到2级或以下。
如Martin博士所说:“对于复发或难治性多发性骨髓瘤患者来说,除了CAR-T细胞疗法以外,还有几种其他疗法正在研究中,其中包括T细胞结合抗体,从目前的研究数据来看,有望实现新的成功。”
参考资料:
https://www.onclive.com/view/cilta-cel-offers-durable-option-for-heavily-pretreated-multiple-myeloma
注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。