新药来了！首个成人原发性IgA肾病孤儿药Kinpeygo有条件获批

IgA肾病（IgAN）是最常见的原发性肾小球疾病,是导致成年人终末期肾病的主要病因,病理特点是肾小球系膜区和（或）毛细血管袢以多聚IgA1为主及补体成分的沉积,伴肾小球系膜细胞增殖及系膜区基质增多[1]，IgA肾病疾病传统上分为原发性和继发性两类，近日Everest Medicines（Everest）官网宣布 Calliditas Therapeutics被欧盟委员会(EC)批准有条件上市许可Kinpeygo（研发名称NEFECON）用于治疗因尿蛋白而有快速疾病进展风险的成人原发性 IgA 肾病Kinpeygo在欧洲视为一种孤儿药。

（pixabay）

关于Kinpeygo实验结果

Kinpeygo 的批准是基于一项NeflgArd 关键III期Part A阶段的有效性和安全性数据这是一项正在进行的、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，旨在评估 Kinpeygo 每日口服16mg剂量与安慰剂组对比的成人原发性 IgAN 患者结果。

研究显示，治疗9个月，NEFECON 16mg组的患者尿蛋白肌酐比自基线降低达34%，相比安慰剂组显著降低 31% ，同时，治疗组患者的EGFR基本无变化，肾功能保持稳定，与安慰剂组间差异达到3.87 ml/min/1.73m。这些数据将被纳入计划在今年下半年的中国新药申请中。

其中最常见的不良反应(≥5%)为高血压、外周水肿、肌肉痉挛、痤疮、皮炎、体重增加、呼吸困难、面部水肿、消化不良、疲劳和多毛症。

关于Kinpeygo

Kinpeygo是布地奈德(Entocort)的口服缓释制剂，布地奈德是一种具有强效糖皮质激素活性和弱盐皮质激素活性的皮质类固醇，可进行大量的代谢,它可以明显缓解多数患者通常难以治疗的症状。Kinpeygo（NEFECON）设计为 4 mg缓释胶囊，采用肠溶包衣，使布地奈德释放到回肠末端。虽然两者药物的活性不相上下，但在不同病症领域还需对应用药，Kinpeygo是目前第一个也是唯一一个获得欧洲药品管理局（EMA）批准的 IgAN 治疗方法。

Everest Medicines医学博士Kerry Blanchard表示：“我们祝贺我们的合作伙伴 Calliditas 取得了另一项重大成就，将这种首创疗法带给全球更多患有慢性病的患者，与世界其他地方相比，原发性 IgAN在亚洲更为常见，对创新治疗的需求未得到满足，我们希望尽快在我们地区推出这种重要的治疗方法。”

参考来源

[1]娄岩,高丹,王海旸,刘树军,封文媛.成人原发性IgA肾病伴IgM沉积的临床病理特点分析[J].中国实验诊断学,2020,24(05):806-809.

[2]Everest Medicines Announces European Commission Grants Approval of Kinpeygo® for Adults with Primary IgA Nephropathy to our Partner Calliditas Therapeutics