Carvykti3期临床试验结果远超预期

Carvykti的最新临床试验结果在近日流出，数据大超市场预期。传奇生物BCMA CAR-T疗法三期临床CARTUDE-4的数据表示，Carvykti可以降低74%的疾病进展或死亡风险。目前泄露的摘要部分已被撤下。

Carvykti最初由金斯瑞旗下传奇生物开发，是一种结构差异化的CAR-T细胞疗法，包含一个4-1BB共刺激结构域和两个旨在提高亲和性的BCMA（B细胞成熟抗原）靶向单域抗体，先后斩获中美欧三地的突破性疗法资格认定以及欧美的孤儿药资格认定，2017年传奇生物与杨森公司达成全球独家许可和合作协议共同开发和商业化Carvykti。

Carvykti（西达基奥仑赛），通用名简称Cilta-cel，研发代号JNJ-4528，Carvykti是全球范围内继Abecma后第二款上市的靶向BCMA的CAR-T药物，用于复发性或难治性多发性骨髓瘤，也是首款在美国上市的国产CAR-T药物。西达基奥仑赛由慢病毒载体转导，CAR包含两种来源的单域抗体（sdAbs）、胞内CD3 ζ信号结构域及4-1BB共刺激结构域，属于二代CAR-T细胞产品。

Carvykti全球获批时间轴如下所示：

Carvykti特殊审评情况如下所示：

Carvykti是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T疗法，使用嵌合抗原受体（CAR）的转基因对患者自身的T细胞进行修饰，以识别和消除表达BCMA的细胞。BCMA主要表达于恶性多发性骨髓瘤B细胞、晚期B细胞和浆细胞的表面。Carvykti的CAR蛋白具有2种BCMA靶向单域抗体，对表达BCMA的细胞具有高亲和力，在与BCMA表达细胞结合后，CAR可促进T细胞活化、扩增，继而清除靶细胞。

强生和传奇生物近期表示，Carvykti在2023年第一季度的销售额达到7200万美元，相较2022Q4销售额环比提升31%。为解决产能问题，4月14日，传奇生物宣布其与杨森制药和诺华就BCMA CAR-T产品技术转让、生产及临床供应服务签订协议。传奇生物与杨森制药将和诺华启动必要的技术转让活动，以便诺华执行Carvykti的生产工艺。该协议自2023年4月12日起生效，有效期为三年。