第一种儿童多发性硬化症药物

近日，美国FDA宣布，批准诺华公司的Gilenya（fingolimod）用于治疗10岁及以上的复发性多发性硬化症儿童及青少年患者。值得一提的是，这是美国FDA批准的第一种儿童多发性硬化症药物。

多发性硬化症是一类慢性自身免疫疾病，病发于中枢神经系统，会干扰大脑与身体其他部位之间的信息传导。它也是年轻人中导致神经残疾的最主要原因之一。对大部分患者而言，症状会在短暂的缓解后重复出现，导致病情不断恶化。然而，在此之前，青少年患者一直没有一种治疗药物。 

Gilenya是第一种每日口服一次治疗复发性多发性硬化症的药物。2010年，Gilenya得到美国FDA的批准，用于罹患这一疾病成人患者的治疗。

在儿童及青少年患者中，Gilenya的疗效再次得到了证实。在该临床试验中，研究人员共招募了214名年龄在10-17岁的多发性硬化症患者。患者随机分为两组，一组接受Gilenya的治疗，另一组接受干扰素β-1a的治疗。FDA表示，试验显示，Gilenya在免于复发方面优于干扰素β-1a。

研究结果表明，24个月后，Gilenya组患者86%没有出现症状复发，在对照组中这一数字仅为46%。基于这一出色表现，这款药物在新适应症的治疗上曾获突破性疗法认定和优先审评资格。该药物的获批上市，也显示出FDA对于这款新药的认可。

美国FDA药物评估与研究中心神经学产品部主任Billy Dunn博士说道：“针对罹患多发性硬化症的儿童和青少年，我们首次有了FDA批准的疗法。多发性硬化症给儿童的生活带来了重大影响。这一批准代表了儿童多发性硬化症治疗上的重要进步。”

本内容为医伴旅版权所有，转载请注明出处。

医伴旅：寻找优质医疗资源，伴您走上康复之旅