
普乐沙福是什么药呢?治疗什么呢?效果怎么样呢?这是患者比较关心的问题,下面我们就来了解一下。
美国FDA批准基Genzyme公司的plerixafor普乐沙福注射液(Mozobil)上市,与粒细胞集落刺激因子(G-CSF)联合用药促进红细胞生成素干 细胞(呆狐网提醒:尚未成熟技术)进入非霍奇金淋巴瘤(NHL)和多发性骨髓瘤(MM)患者血流以收集、随后自体移植。它是一种小分子趋化因数受体CXCR4阻断剂,并阻断其同源配体基质细胞衍生因数-1α(SDF-1α)的结合。 SDF-1α和CXCR4被认为在人造血干细胞(HSCs)的移植和返回到骨髓腔中起作用。一旦进入骨髓,干细胞CXCR4可以锚定这些细胞到骨髓基质,直接通过SDF-1α或诱导其他粘附分子。 普乐沙福Mozobil治疗导致小鼠,狗和人类的回圈造血祖细胞的白细胞增多和升高。普乐沙福Mozobil驱动的CD34 +细胞能够在犬移植模型中具有长达一年的再生能力。
在本品关键的临床研究中,59%的NHL患者接受本品和G-CSF联合用药治疗旨在4个或更少的单采血液成分术期间内按体重至少收集的目标数为500万个干 细胞/kg,与20%接受安慰剂的患者进行比较。Mozobil治疗组达到目标细胞数的平均天数为3日,安慰剂组未作评价。72%的MM患者接受Mozobil与G-CSF联合用药治疗旨在2个或更少的单采血液成分术期间内按体重至少收集的目标数为600万个干 细胞/kg,与28%使用安慰剂患者进行对照。本品组达到靶细胞数的平均天数为1日,安慰剂组为4日。在关键的临床研究中选择的干 细胞目标数是依据达到这些目标数有助于促进移植的文献资料。
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参考资料: https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm