Defibrotide效果如何？

去纤苷（Defibrotide）是适用为有肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调成年和儿童患者的治疗。

年龄是HSCT后发生肝静脉闭塞病HVOD的一个危险因素，儿童患者HSCT后HVOD的发病率较高,约为25%,明显高于成年人。而Defibrotide对儿童HVOD亦具有较好疗效。 Corbacioglu等在一项回顾性临床研究中分析了去纤苷（Defibrotide）在儿童HVOD治疗中的价值，该研究纳入了45例<20岁的HSCT后HVOD患者,中位年龄8.2岁(0.2-20岁)。Defibrotide剂量为每天10~110mg/kg，静脉滴注，中位使用时间为17d(1-83d)。结果显示完全缓解（CR）率为76%，移植后1,00d总生存（OS）率为64%。其中22例 SHVOD患者的CR率为50%，移植后100d OS率为36%。该研究不仅证实了Defibrotide治疗儿童HVOD的有效性，还显示加与不加其他治疗HVOD的药物并不影响Defibrotide治HVOD的疗效。

一项大系列前瞻性临床研究纳入了305例HSCT后HVOD患者，中位年龄16岁(0.1~70岁)，其中 sHVOD患者220例。Defibrotide治疗剂量为每天25mg/kg，静脉滴注。初步结果显示：完全缓解（CR）率为30%,移植后100d总生存（OS）率为50%；sHVOD患者的CR率为26%，移植后100d 0S率为45%；非sHVOD患者的CR率为39%，移植后100d 0S率为65%。儿童和成年患者的CR率分别为33%和26% (P=0.187)，移植后100d 0S率分别为56%和44%(P=0.0277)。