Defibrotide是什么？

肝静脉闭塞病（HVOD）是造血干细胞移植（HSCT）后的严重并发症之一,重度HVOD患者的死亡率可高达100％。去纤苷是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物，近年来，多个临床研究结果说明去纤苷（Defibrotide）是预防和治疗HSCT后HVOD安全有效的药物。

去纤苷（Defibrotide）是具有多种作用的腺苷受体激动剂，内皮细胞的腺苷A1/A2受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应，去纤苷可作用于这些受体进而产生多种下游效应。去纤苷（Defibrotide）还可减少内皮细胞表面细胞黏附分子的表达，从而减少白细胞黏附至血管内皮细胞，减轻内皮细胞的炎症损伤。此外，去纤苷（Defibrotide）也可促进前列腺素I2（PGI2）及前列腺素E2(PGE2)的释放，进而引起血管扩张，抑制血小板聚集，减轻缺血损伤。研究表明，去纤苷（Defibrotide）可以明显增加凝血酶调节蛋白(TM)及组织因子途径抑制物的表达从而产生抗凝作用。

去纤苷（Defibrotide）推荐剂量是给予6.25 mg/kg每6小时给予作为2-小时静脉输注。治疗共最小21天。如21天后VOD的体征和症状没有解决. 继续治疗直至解决。

去纤苷（Defibrotide）可能增强抗血栓/纤维蛋白溶解药例如肝素或阿替普酶药效动力学活性。禁忌去纤苷（Defibrotide）与抗血栓或纤维蛋白溶解药的同时使用因为出血风险增加。在有活动性出血患者不要开始去纤苷。对患者监视出血的体征。如患者用去纤苷（Defibrotide）发生出血，终止去纤苷，治疗患病原因，和提供支持性医护直至出血已停止。

在低于2%的用去纤苷（Defibrotide）治疗患者曽发生超敏性反应。这些反应包括皮疹，荨麻疹和血管水肿。如发生严重超敏性反应，终止去纤苷，按照标准医护治疗，和监视直至症状解决。