
去纤苷(Defibrotide)有抗凝、促进纤溶等作用,还具有促进血管形成的作用,碱性成纤维细胞生长因子(bFGF)具有刺激血管形成的作用,而一些研究发现,去纤苷(Defibrotide)不仅可以与碱性成纤维细胞生长因子(bFGF)结合将bFGF从细胞外基质中动员出来,还可以保护bFGF免遭蛋白酶降解,从而刺激血管生成。
去纤苷(Defibrotide sodium)最早是由意大利Gentium制药研制开发,于2013年10月在欧盟获批上市。在Gentium制药公司被美国Jazz制药公司收购后,去纤苷于2016年3月30日经美国食品药品监督管理局(FDA)批准在美国上市,商品名为Defitelio。
在一项75例患者的2期试验、102例患者的3期试验和额外351例患者的扩大型试验中,试验中所有患者均在HSCT后被诊断为肝VOD且伴有肾脏或肺功能紊乱。在2期试验中,移植后存活100天的患者占44%,而3期试验中占38%,而扩大型试验中占45%,而FDA在一篇报道中注意到预计未经去纤苷(Defibrotide)治疗的严重肝VOD患者的100天生存率为21%-31%。
据了解,去纤苷(Defibrotide)目前的价格在28000$左右,患者可以直接前往美国购买美国的去纤苷。除此之外,去纤苷(Defibrotide)在我国的香港地区也有售,不过香港地区的价格通常与国际上的价格相差无几,患者可以亲自去买,也可以联系医伴旅获取更多去纤苷购买信息。
参考资料: https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm