对某些白血病、淋巴癌的病人来说,造血干细胞移植(HSCT)是治愈疾病,重获健康的唯一希望。而肝静脉闭塞病(HVOD)是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一,重度HVOD患者的死亡率可高达100%。去纤苷(Defibrotide,产于意大利)是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。近年来,多个临床研究结果说明去纤苷(Defibrotide)是预防和治疗HVOD安全有效的药物。
去纤苷(Defibrotide)是目前公认的治疗造血干细胞移植(HSCT)后肝静脉闭塞病(HVOD)最有前景的新药。去纤苷(Defibrotide)有抗凝、促进纤溶等作用,还具有促进血管形成的作用,碱性成纤维细胞生长因子(bFGF)具有刺激血管形成的作用,而一些研究发现,去纤苷不仅可以与碱性成纤维细胞生长因子(bFGF)结合将bFGF从细胞外基质中动员出来,还可以保护bFGF免遭蛋白酶降解,从而刺激血管生成。
去纤苷(Defibrotide)最早是由意大利Gentium制药研制开发,于2013年10月在欧盟获批上市,2016年3月30日经美国食品药品监督管理局(FDA)批准在美国上市,商品名为Defitelio。目前去纤苷(Defibrotide)在我国并没有上市,患者可以去美国等已经上市了去纤苷的国家亲自购买,除此之外我国的香港地区也有去纤苷,患者也可以去香港购买,不方便出国或者远行的患者也可以联系医伴旅获取其他购药途径。
注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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