




对某些白血病、淋巴癌的病人来说,造血干细胞移植(HSCT)是治愈疾病,重获健康的唯一希望。而肝静脉闭塞病(HVOD)是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一,重度HVOD患者的死亡率可高达100%。去纤苷(Defibrotide,产于意大利)是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。近年来,多个临床研究结果说明去纤苷(Defibrotide)是预防和治疗HVOD安全有效的药物。
去纤苷(Defibrotide)是目前公认的治疗造血干细胞移植(HSCT)后肝静脉闭塞病(HOVD)最有前景的新药。基于其抗凝、促进纤溶、抗炎等作用,Richardson等首先探索了其在HSCT后HVOD治疗中的应用,该研究纳人了19例sHOVD患者。去纤苷剂量对每天5~60mg/kg,静脉滴注,中位使用时间为15d(2-61d)。结果显示,42%的患者获得完全缓解(CR),移植后100d总生存(os)率达32%,而且患者能较好耐受去纤苷。
去纤苷(Defibrotide)推荐剂量是给予6.25 mg/kg每6小时给予作为2-小时静脉输注。治疗共最小21天。如21天后VOD的体征和症状没有解决. 继续治疗直至解决。
那么去纤苷(Defibrotide)去哪买呢?
去纤苷(Defibrotide)最早是由意大利Gentium制药研制开发,于2013年10月在欧盟获批上市,2016年3月30日经美国食品药品监督管理局(FDA)批准在美国上市,商品名为Defitelio。目前去纤苷(Defibrotide)在我国并没有上市,患者可以去美国等已经上市了去纤苷的国家亲自购买,除此之外我国的香港地区也有去纤苷,患者也可以去香港购买,不方便出国或者远行的患者也可以联系医伴旅获取具体购药途径。
参考资料: https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm