Defibrotide治疗什么病症？

2016年3月30日, FDA批准去纤维钠(去纤苷)Defitelio ®（defibrotide sodium）治疗成人和小儿患者的肝静脉闭塞性疾病（VOD），也被称为正弦阻塞综合征（SOS），肾或肺机能障碍下列造血干细胞移植（HSCT）。

肝静脉闭塞病（VOD）是造血干细胞移植（HSCT）后的严重并发症之一，重度VOD患者的死亡率可高达100％。去纤苷（Defibrotide）是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物，近年来，多个临床研究结果说明去纤苷是预防和治疗HSCT后VOD安全有效的药物。

去纤苷（Defibrotide）是具有多种作用的腺苷受体激动剂，内皮细胞的腺苷A1/A2受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应，去纤苷可作用于这些受体进而产生多种下游效应。去纤苷还可减少内皮细胞表面细胞黏附分子的表达，从而减少白细胞黏附至血管内皮细胞，减轻内皮细胞的炎症损伤。

此外，去纤苷（Defibrotide）也可促进前列腺素I2（PGI2）及前列腺素E2(PGE2)的释放，进而引起血管扩张，抑制血小板聚集，减轻缺血损伤。研究表明，去纤苷（Defibrotide）可以明显增加凝血酶调节蛋白(TM)及组织因子途径抑制物的表达从而产生抗凝作用。

去纤苷（Defibrotide）对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。给予去纤苷（Defibrotide）共最小21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决，继续去纤苷直至VOD的解决或直至最大60天。