Defibrotide主要治疗什么病症呢？

去纤苷（Defibrotide）是目前公认的治疗造血干细胞移植（HSCT）后肝静脉闭塞病（HVOD/VOD）最有前景的新药。去纤苷（Defibrotide）有抗凝、促进纤溶等作用，还具有促进血管形成的作用，碱性成纤维细胞生长因子（bFGF）具有刺激血管形成的作用，而一些研究发现，去纤苷不仅可以与碱性成纤维细胞生长因子（bFGF）结合将bFGF从细胞外基质中动员出来，还可以保护bFGF免遭蛋白酶降解，从而刺激血管生成。

去纤苷（Defibrotide）最早是由意大利Gentium制药研制开发，于2013年10月在欧盟获批上市，2016年3月30日经美国食品药品监督管理局（FDA）批准在美国上市，用于治疗成人和小儿患者的肝静脉闭塞性疾病（VOD），也被称为正弦阻塞综合征（SOS），肾或肺机能障碍下列造血干细胞移植（HSCT）。商品名为Defitelio。

美国FDA的药物评价和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur, M.D.说:“Defitelio（去纤苷 Defibrotide）的批准填补了巨大需求，病人接受化疗和HSCT后会有罕见的但经常致命的并发症，去纤苷针对此适应症。”

去纤苷（Defibrotide）应在医生的指导下使用。去纤苷对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。给予去纤苷共最小21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决，继续去纤苷直至VOD的解决或直至最大60天。