
对某些白血病、淋巴癌的病人来说,造血干细胞移植(HSCT)是治愈疾病,重获健康的唯一希望。而肝静脉闭塞病(HVOD)是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一,重度HVOD患者的死亡率可高达100%。去纤苷(Defibrotide,产于意大利)是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。
去纤苷是目前公认的治疗造血干细胞移植(HSCT)后肝静脉闭塞病(HVOD)最有前景的新药。去纤苷有抗凝、促进纤溶等作用,还具有促进血管形成的作用,碱性成纤维细胞生长因子(bFGF)具有刺激血管形成的作用,而一些研究发现,去纤苷不仅可以与碱性成纤维细胞生长因子(bFGF)结合将bFGF从细胞外基质中动员出来,还可以保护bFGF免遭蛋白酶降解,从而刺激血管生成。
去纤苷(Defibrotide)推荐剂量是给予6.25 mg/kg每6小时给予作为2-小时静脉输注。治疗共最小21天。如21天后VOD的体征和症状没有解决. 继续治疗直至解决。一项3期随机去纤苷的对照研究在儿科移植患者预防肝VOD的也已完成。去纤苷已普遍很好的耐受性;在上市前使用的治疗肝VOD的期间观察到的去纤苷最常见的不良反应是出血,低血压和凝血功能障碍。
在低于2%的用去纤苷治疗患者曾发生超敏性反应。这些反应包括皮疹,荨麻疹和血管水肿。被报道在一例以前曾接受去纤苷患者一例过敏性反应。为超敏性反应监视患者。尤其是如有以前暴露病史。如发生严重超敏性反应,终止去纤苷,按照标准医护治疗,和监视直至症状解决。
参考资料: https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm