马西替坦治疗肺动脉高压疗效怎样呢？

肺动脉高压（PAH）是一种慢性、危及生命的疾病，由患者心脏和肺部之间的动脉高血压引起，该病的致死率跟癌症类似。马西替坦是一种具有高组织亲和力的新型双重内皮素受体拮抗剂（ERA），用于治疗肺动脉高压（PAH）。马西替坦已获得包括中国在内的59个国家的药监当局批准上市，造福了全球广大患者。那么，马西替坦治疗肺动脉高压疗效怎样呢？ 

PORTICO试验表明，马西替坦在门静脉高压相关性肺动脉高压（POPH）患者中的安全性，包括肝脏安全性，与先前临床试验中观察到的结果一致。在PORTICO研究中，患者被随机分组接受马西替坦10 mg（n=43）或安慰剂（n=42），每天一次。在12周治疗后，马西替坦显著改善肺血管阻力（PVR，达到主要终点，马西替坦组比安慰剂组降低35%，p < 0.0001）、平均肺动脉压（mPAP;马西替坦组比安慰剂组降低5.99 mmHg，p < 0.0001）和心脏指数（马西替坦组比安慰剂组高0.52 L/min/m2，p = 0.0009）。   

在SERAPHIN这个里程碑式的研究中（目前在PAH领域开展的时间最长、规模最大的研究之一），和安慰剂相比，马西替坦显示可减少45%的肺动脉高压恶化及死亡事件风险，即便基线时已接受背景治疗，马西替坦联合治疗也可降低主要终点事件风险38% 。马西替坦和安慰剂组的6分钟步行距离（6MWD）或WHO功能分级（FC）无显著差异。