




去纤苷最早是由意大利Gentium制药研制开发,去纤苷于2013年10月在欧盟获批上市,2016年3月30日经美国食品药品监督管理局(FDA)批准在美国上市,由于去纤苷还未在我国上市,自然地也就无法纳入我国的医保,患者可以联系医伴旅客服详细了解去纤苷的具体信息。
肝静脉闭塞病(HVOD)是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一,重度HVOD患者的死亡率可高达100%。去纤苷是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。去纤苷是由小牛肺或猪肠黏膜的基因组DNA分解的单链寡核苷酸混合物。去纤苷的寡核苷酸链长度不等,相对分子质量介于15×10³-30×10³,其嘌呤与嘧啶比值大于0.85。去纤苷的作用机制比较复杂,目前还未完全清楚,临床前试验证实去纤苷在体内外具有抗血栓、促进纤溶、抗缺血、抗感染等作用。
去纤苷推荐剂量是给予6.25 mg/kg每6小时给予作为2-小时静脉输注。治疗共最小21天。如21天后VOD的体征和症状没有解决,继续治疗直至解决。输注前去纤苷必须被稀释。去纤苷的给药前,确证患者没有经受临床上意义的出血和是对不超过一种血管加压素血流动力学上稳定。去纤苷可能增强抗血栓/纤维蛋白溶解药例如肝素或阿替普酶药效动力学活性。禁忌去纤苷与抗血栓或纤维蛋白溶解药的同时使用因为出血风险增加。在有活动性出血患者不要开始去纤苷。
去纤苷治疗最常见的副作用(发生率 ≥10%和独立的因果关系)为低血压、腹泻、呕吐、恶心、鼻出血。与去纤苷相关的3-4级反应发生率为7%,主要是低血压、肺及消化道出血、腹部绞痛,因副作用停止治疗的患者仅为4%。也就是说去纤苷副作用的程度通常都比较轻。
参考资料: https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm