




2016年3月30日, FDA批准去纤苷治疗成人和小儿患者的肝静脉闭塞性疾病(VOD),也被称为正弦阻塞综合症(SOS),肾或肺机能障碍下列造血干细胞移植(HSCT)。
肝静脉闭塞病(HVOD)是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一,重度HVOD患者的死亡率可高达100%。去纤苷是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物,近年来,多个临床研究结果说明去纤苷是预防和治疗HSCT后HVOD安全有效的药物;去纤苷是具有多种作用的腺苷受体激动剂,内皮细胞的腺苷 A1/A2 受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应,去纤苷可作用于这些受体进而产生多种下游效应。去纤苷还可减少内皮细胞表面细胞黏附分子的表达,从而减少白细胞黏附至血管内皮细胞,减轻内皮细胞的炎症损伤。此外,去纤苷也可促进前列腺素I2(PGI2)及前列腺素E2(PGE2)的释放,进而引起血管扩张,抑制血小板聚集,减轻缺血损伤。研究表明,去纤苷可以明显增加凝血酶调节蛋白(TM)及组织因子途径抑制物的表达从而产生抗凝作用。
去纤苷禁忌:同时给药与全身抗凝剂或纤维蛋白溶解疗法,对去纤苷或对任何赋形剂已知超敏性。
药物相互作用:去纤苷可能增强抗血栓形成/纤溶蛋白溶解药物的活性。
去纤苷在我国大陆地区还没有上市,目前香港的一些药店或医院凭借正规医生开具的处方可以买到,价格相对比较昂贵。医伴旅了解到,目前市面上的去纤苷价格在28000$左右,详细信息患者可以咨询医伴旅客服了解。
参考资料: https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm