去纤苷在国内的价格

2016年3月30日, FDA批准去纤苷治疗成人和小儿患者的肝静脉闭塞性疾病（VOD），也被称为正弦阻塞综合症（SOS），肾或肺机能障碍下列造血干细胞移植（HSCT）。医伴旅了解到，去纤苷在国内没有上市，价格无从得知。

在临床试验中，肝素用于预防肝静脉闭塞这类疾病的同时，大大增加了出血的风险，而去纤苷单用或与肝素联用副作用发生率很低，且取得了较好的预防HVOD效果。在欧洲完成的Ⅲ期多中心随机临床实验中，共招募了356名干细胞移植患者，对比移植后30天肝静脉闭塞的发生率，去纤苷组180例患者中2人发生肝静脉闭塞，占12%；对照组176例35人发生肝静脉闭塞，占20%。

去纤苷对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。给予去纤苷共最小21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决，继续去纤苷直至VOD的解决或直至最大60天。输注前去纤苷必须被稀释。

Corbacioglu等在一项回顾性临床研究中分析了去纤苷在儿童HVOD治疗中的价值，该研究纳入了45例<20岁的HSCT后HVOD患者，中位年龄8.2岁(0.2-20岁)。去纤苷剂量为每天10~110mg/kg，静脉滴注，中位使用时间为17d(1-83d)。结果显示完全缓解（CR）率为76%，移植后1,00d总生存（OS）率为64%。其中22例 SHVOD患者的CR率为50%，移植后100d OS率为36%。该研究不仅证实了去纤苷治疗儿童HVOD的有效性，还显示加与不加其他治疗HVOD的药物并不影响去纤苷治HVOD的疗效。