




Defibrotide是治疗什么病症的?去纤苷(Defibrotide)是美国FDA批准的首个治疗严重肝静脉阻塞疾病的药物,用于接受血液或骨髓造血干细胞移植(HSCT)后出现的肝静脉阻塞(VOD)并伴有肾或肺功能异常的成人或儿童患者,同时该药也获得了“孤儿药”的资格认定。
下面医伴旅再来为大家介绍一下如何使用Defibrotide。
去纤苷(Defibrotide)对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重,被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。给予去纤苷共最小21天。如21天后肝静脉闭塞病(HVOD)的体征和症状没有解决,继续去纤苷(Defibrotide)直至HVOD的解决或直至最大60天。
在临床试验中,肝素用于预防肝静脉闭塞这类疾病的同时大大增加了出血的风险,而Defibrotide单用或与肝素联用副作用发生率很低,且取得了较好的预防HVOD效果。在欧洲完成的Ⅲ期多中心随机临床实验中,共招募了356名干细胞移植患者,对比移植后30天肝静脉闭塞的发生率,Defibrotide组180例患者中2人发生肝静脉闭塞,占12%;对照组176例35人发生肝静脉闭塞,占20%。
Defibrotide目前还没有在我国上市,患者如果需要购买Defibrotide的话可以咨询我们医伴旅客服,如果您有其他疑问,也欢迎前来咨询。
参考资料: https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm