Defibrotide可治疗什么病症呢？

Defibrotide可以治疗什么病症？2016年3月30日, FDA批准去纤维钠(去纤苷)Defitelio ®（defibrotide sodium）治疗成人和小儿患者的肝静脉闭塞性疾病（VOD），也被称为正弦阻塞综合征（SOS），肾或肺机能障碍下列造血干细胞移植（HSCT）。

肝静脉闭塞病（HVOD）是造血干细胞移植（HSCT）后的严重并发症之一,重度HVOD患者的死亡率可高达100％。Defibrotide是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物，近年来，多个临床研究结果说明去纤苷是预防和治疗HSCT后HVOD安全有效的药物。

Defibrotide对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。给予Defibrotide共最小21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决，继续Defibrotide直至VOD的解决或直至最大60天。

Defibrotide可能增强抗血栓/纤维蛋白溶解药例如肝素或阿替普酶药效动力学活性。禁忌Defibrotide与抗血栓或纤维蛋白溶解药的同时使用因为出血风险增加。

Defibrotide的作用机制尚未完全阐明。在体外，Defibrotide增强纤溶酶 水解纤维蛋白凝块的酶活性。研究评价Defibrotide对内皮细胞(ECs)药理学效应是主要地在人微血管内皮细胞系中进行。在体外，Defibrotide增加组织纤溶酶原激活剂(t-PA)和血栓调节蛋白表达，和减低von Willebrand因子(vWF)和纤溶酶原激活剂抑制剂-1(PAI-1)表达，因此减低EC活化和增加EC-介导的纤维蛋白溶解。Defibrotide保护ECs免受化疗，肿瘤坏死因子-α(TNF-α)，血清饥饿，和灌注所致损伤。