怎么睡都睡不够的“嗜睡症”，有新药AXS-12获批突破性疗法

■美国食品药品监督管理局（FDA）已授予AXS-12突破性治疗疗法称号，用于治疗发作性睡病（narcolepsy，嗜睡症）患者猝倒。

—— 关于发作性睡病

发作性睡病是一种严重的，使人衰弱的神经系统疾病，会导致睡眠觉醒周期失调。

临床特征是白天过度嗜睡，瘫痪，催眠幻觉，睡眠麻痹和夜间睡眠中断。

发作性睡病会干扰认知，心理和社交功能，增加与工作和驾驶相关的事故的风险，并且死亡率高1.5倍。据报道，多达57％的患者患有抑郁症。

—— AXS-12

AXS-12是新型，口服，高选择性和有效的去甲肾上腺素再摄取抑制剂。AXS-12调节去甲肾上腺素能活动以促进清醒，维持肌张力并增强认知能力。AXS-12曾获得FDA颁发的孤儿药称号，用于治疗发作性睡病。

2期CONCERT研究的积极结果支持了AXS-12突破性疗法用于发作性睡病猝死的治疗，该研究是一项随机，双盲，安慰剂对照，交叉，多中心研究。

在该试验中，使用AXS-12或安慰剂对21名诊断为发作性睡病的患者进行了2周的治疗，然后在1周的滴定和冲洗期后转用另一种治疗方法。

AXS-12达到了主要终点，与安慰剂相比，每周2次治疗期（整体治疗效果）的平均每周猝倒发作次数较基线有统计学意义的显著降低，且2周治疗期结束时同样如此。

与安慰剂相比，通过Epworth睡眠量表（ESS）和无意小睡的频率（分别为p = 0.003和p <0.001）测量，AXS-12还显著改善了EDS。

此外，发作性睡病症状评估问卷的“集中能力”项目结果显示，在2周的治疗期内，与安慰剂相比，AXS-12显著改善了认知功能（p <0.001）。在该试验中，AXS-12的耐受性良好，最常见的不良反应是焦虑，便秘和失眠。

Axsome首席执行官说：“FDA授予AXS-12治疗发作性猝死突破性治疗方法突显了其潜力，如果成功开发，相比目前可用的治疗方案，它可以为患有这种衰弱性疾病的患者带来巨大获益和改善。我们对AXS-12的快速发展感到兴奋，该产品也获得了用于发作性睡病治疗的孤儿药称号。”

Axsome现在已经获得了FDA的三项突破性疗法称号，包括用于重度抑郁症的AXS-05和用于阿尔茨海默氏病躁动的AXS-05的名称。期待AXS-12的持续开发。

https://axsometherapeuticsinc.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/axsome-therapeutics-receives-fda-breakthrough-therapy-1?field_nir_news_date_value[min]=