Evolocumab在儿童杂合子家族性高胆固醇血症中，降低了LDL胆固醇水平和其他脂质变量

Evolocumab在儿童杂合子家族性高胆固醇血症中，降低了LDL胆固醇水平和其他脂质变量

背景

Evolocumab是一种完全人体内的抗体，可抑制前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/ kexin 9型（PCSK9）。已广泛用于成年患者中以降低低密度脂蛋白（LDL）胆固醇水平。在杂合性家族性高胆固醇血症的儿科患者中其作用尚不清楚。

方法

我们进行了一项为期24周，随机，双盲，安慰剂对照的试验，以评估evolocumab在儿童杂合性家族性高胆固醇血症患者中的疗效和安全性。10至17岁的患者，在筛查之前至少接受稳定的降脂治疗至少4周，并且LDL胆固醇水平为130毫克/分升（3.4毫摩尔/升）或更高，甘油三酯水平为400毫克/升，以2：1的比例随机分配10分升（4.5 mmol / L）或更低的剂量，以每月皮下注射evolocumab（420 mg）或安慰剂。主要终点是从基线到第24周LDL胆固醇水平的变化百分比；

结果

共有157例患者接受了随机分组，分别接受接受evolocumab（104例患者）或安慰剂（53例）。

在第24周，evolocumab组LDL胆固醇水平相对于基线的平均变化百分数为-44.5％，安慰剂组为-6.2％，相差−38.3个百分点（P <0.001）。

evolocumab组的LDL胆固醇水平的绝对变化为-77.5 mg /分升（-2.0 mmol / l），安慰剂组为-9.0 mg /分升（-0.2 mmol / l），差值为-68.6 mg每分升（-1.8 mmol / L）（P <0.001）。

evolocumab的所有次要脂质变量的结果均明显好于安慰剂。在治疗期间发生的不良事件的发生率在evolocumab组和安慰剂组中相似。

结论

在这项涉及家族性高胆固醇血症儿科患者的试验中，evolocumab降低了LDL胆固醇水平和其他脂质变量。

参考资料：https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2019910?query=featured_hom