




伊米苷酶为什么贵?1994年,健赞(Genzyme)推出了全球首个戈谢病治疗药物Cerezyme(注射用伊米苷酶,imiglucerase)。过去多年,Cerezyme一直统治戈谢病市场。伊米苷酶(思而赞)的年销售额约为9.16亿美元。伊米苷酶曾一度是全球最昂贵的药物,每年的治疗成本高达30万美元。其化学名称是β-D葡萄糖基-N-酰基鞘氨醇葡萄糖水解酶,分子式是C2532H3845N671O711S16,相对分子质量为60430。本品为白色至类白色的冻干粉末。由于缺少药物不相容性试验,该产品不可与其他药物混合使用。
伊米苷酶(思而赞)在2~16岁之间的患者中的安全性和有效性已经明确。并已经用于年龄不足2岁的患者,但安全性和有效性尚未明确根据药物安全测试的结果,尚未进行注射用伊米苷酶的动物生殖毒性试验,其妊娠期用药安全分类C级。尚不清楚药物在乳汁中是否存在,哺乳期妇女应慎用。对驾驶和机械操作没有可察觉的影响。在不到1%的患者人群中,伊米苷酶(思而赞)治疗期间出现肺动脉高压和肺炎,为戈谢病的已知并发症。约15%的患者在第一年治疗期间出现抗伊米苷酶IgG抗体,约46%的IgG抗体阳性患者出现过敏症状,建议在第一年治疗期间定期监测患者的IgG抗体的形成,出现过敏症状的患者应谨慎,多数在降低滴注速率以及采用抗组胺药或皮质类固醇预治疗后可成功地继续进行治疗。
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参考资料: https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm