伊米苷酶为什么那么贵

伊米苷酶曾一度是全球最昂贵的药物，每年的治疗成本高达30万美元。伊米苷酶为什么那么贵？

伊米苷酶的研发成本较高，因此售价较贵。医伴旅了解到法国赛诺菲药厂出口土耳其的伊米苷酶（思而赞），400U/10ml，一盒6000$左右。详细的药品信息可以咨询医伴旅客服了解。

伊米苷酶（Cerezyme）是基因重组技术生产的葡萄糖脑苷酯酶的类似物，为具有497个氨基酸的糖蛋白，含有4个N-环连接的糖基化位点。戈谢病是先天葡萄糖脑苷酯酶缺乏引起的罕见代谢遗传病，缺乏这种酶会导致葡萄糖脑苷酯在巨噬细胞内蓄积而成为戈谢细胞。戈谢病主要症状是贫血、血小板减少、骨痛、肝脾肿大。本伊米苷酶（Cerezyme）通过催化葡萄糖脑苷酯水解使其降解成葡萄糖和神经酰胺，改善贫血和血小板减少症状，使肝脏和脾体积减小。

伊米苷酶（思而赞）的获批，对戈谢病群体是一个大好消息，无论从科学和临床角度来看，该药作为一种一线口服药物，已被证明具有积极的风险/利益属性。伊米苷酶（Cerezyme）为静脉滴注给药。剂量应根据每个病人情况个体化，起始剂量应小于2.5U/kg每周3次，可根据情况增加直到60U／kg，每周1次或减少到每4周1次。大多数经验剂量是60U／kg，每2周1次。病人出现疗效后，为维持治疗，需减小剂量。应在3～6个月内，于严密监护下逐渐减量调整。滴注前，以0.9％生理盐水稀释到100～200ml静滴，每次1～2小时以上。