




Cerezyme注射用伊米苷酶(思而赞)是人体内天然存在的一种酶的人造形式。伊米苷酶是人类细胞内的糖蛋白酶-葡糖脑苷脂酶的类似物,伊米苷酶(思而赞)获批用于治疗确诊的非神经病变(I型)戈谢病,之后获得CFDA批准,增加治疗慢性神经病变型(Ⅲ型)戈谢病的新适应症。
戈谢病主要症状是贫血,血小板减少,骨痛,肝、脾肿大。 本品改善贫血、血小板减少症、恶病质和缩小肝和脾肿大的程度与阿糖苷酶相类似。戈谢病是一种最常见的溶酶体贮积症(神经鞘脂贮积症),属于常染色体隐性方式遗传,因位于1号染色体长臂上的葡萄糖脑苷脂酶基因的突变,造成体内该酶的缺乏,细胞内脂类分子无法正常代谢而堆积在溶酶体中,导致各种临床表现。临床症状除具有Ⅰ型戈谢病临床表现(如脾脏肿大、肝脏增大、贫血、血小板减少、骨痛、骨危象)外,还有神经性系统表现,如动眼神经受侵、癫痫、共济失调等。
使用伊米苷酶的治疗应在对戈谢病有治疗经验的医生指导下进行。曾接受过阿糖苷酶注射液治疗,并出现抗阿糖苷酶抗体或是出现阿糖苷酶过敏症状的患者在以伊米苷酶用药时应谨慎。注射用伊米苷酶哪里可以买?
据了解,注射用伊米苷酶分别在美国(1994年)和欧洲(1997年)获得上市批准,2008 年底,伊米苷酶(思而赞)正式获得中国国家药监局的进口,成为目前中国唯一用于治疗戈谢氏病的有效药物。患者可以凭借处方在国内的药房医院咨询购买伊米苷酶(思而赞),但相比较土耳其版的相加比较高,具体购药信息可以咨询医伴旅客服。
参考资料: https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm