FDA将“扩大准入计划”授予治疗MAPK通路异常癌的Ulixertinib

xCures宣布，FDA将一个立即“扩大准入计划（EAP）”授予了ERK抑制剂ulixertinib（BVD-523）的研究新药申请。

概述

临床阶段生物技术公司BioMed Valley Discoverys正在开发ulixertinib来治疗MAPK通路异常癌症，包括但不限于KRAS、NRAS、HRAS、BRAF、MEK和ERK突变。

xCures公司的首席执行官Mika Newton在新闻稿中说：“xCures前瞻性的真实世界证据生成能力改变了管理准入计划，如ulixertinib扩大准入计划，使其成为医生和患者，在无法选择临床试验时，获得良好治疗方法的有效途径。”

扩大准入计划

扩大准入计划使得晚期癌症和MAPK通路改变实体瘤患者可以以同情用药方式使用ulixertinib。这些患者已经用尽了所有之前可用的治疗方法。

该计划收集病人治疗的数据，向卫生当局提供完整准确的病例报告。这些权威机构利用这些数据“评估对治疗的反应、安全性、耐受性和生活质量。”

该扩大准入计划涉及到，在临床试验环境以外，使用未经批准的药物治疗严重或危及生命的疾病。

xCures公司首席执行官Newton在一份新闻稿中说：“xCures的项目很独特地从这些扩大的患者群中获取与安全性和有效性相关的高价值证据。”

总结

细胞外信号调节激酶（ERK）家族激酶（ERK1和ERK2）的最佳小分子抑制剂ulixertinib对“MAPK通路发生改变的肿瘤”患者显示了良好的早期疗效。

根据xCures的说法，该EAP面向所有美国无法通过公开临床试验来使用ulixertinib的青少年和成年癌症患者开放。

参考文献： https://www.cancernetwork.com/view/fda-grants-expanded-access-program-to-ulixertinib-for-mapk-pathway-aberrant-cancer