Iptacopan获得欧盟优先审批资格，用于C3肾小球病（C3G）

2020年10月9日，诺华公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予iptacopan（LNP023）PRIME称号，用于C3肾小球病（C3G）。PRIME是EMA发起的一项计划，旨在增强对针对未满足医疗需求的药物开发的支持。这项自愿计划的基础是与有前景的药物开发人员加强互动和尽早对话，以优化开发计划并加快评估速度，从而使这些药物有可能更早地送达患者。

C3G是一种罕见的严重形式的原发性肾小球肾炎，特征是补体调节异常。在世界范围内，其年发病率是百万分之1-2例，在美国大约为10,000例，在欧洲大约为10,500例，在日本为3,200例，在中国为32,000例。

C3G通常在青少年和年轻人中被诊断出。该病预后较差；约有50％的患者在10年内发展为终末期肾病（ESRD），而50–70％的患者在肾脏移植后经历了疾病复发。

来自iptacopan的II期中期分析的结果将在2020年10月22日至25日举行的美国肾脏病学会（ASN）2020年年会上举行。

关于iptacopan

Iptacopan是一流的口服小分子可逆因子B抑制剂，B是补体级联反应替代途径的关键丝氨酸蛋白酶。

除了C3G以外，iptacopan也正在开发用于其他肾脏疾病，其中包括IgA肾病（IgAN），非典型溶血性尿毒症综合征和膜性肾病。

诺华还正在研究iptacopan用于阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）。继8月10日在欧洲血液和骨髓移植协会（EBMT）大会上展示II期阳性数据之后，进行了一项随机，由活性药物进行比较的对照开放性III期临床试验，以评估iptacopan在残留性贫血PNH患者中的疗效和安全性尽管计划采用抗C5抗体疗法进行治疗，但计划于2020年12月开始。

Iptacopan有潜力成为第一个替代途径抑制剂，以减缓许多补体驱动性疾病的疾病进程。根据ph2试验的初步数据，Iptacopan已获得FDA和EMA在C3G中的孤儿称号。

参考资料：Novartis received European Medicines Agency (EMA) PRIME designation for iptacopan (LNP) in C3 glomerulopathy (C3G)