FDA授予称号！用于治疗罕见血液癌、B细胞恶性肿瘤和胃癌

最近，美国食品药品监督管理局（FDA）授予了一种抗体-药物偶联物突破性疗法称号，用于治疗复发或难治性母细胞性浆细胞样树突状细胞瘤（BPDCN）；授予了一种新型嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法快速通道称号，用于治疗B细胞恶性肿瘤；并授予了一种一流候选药物“孤儿药”称号，用于治疗胃和胃食管交界处腺癌。

IMGN632获突破性治疗称号

FDA授予IMGN632突破性治疗称号，用于治疗复发或难治性BPDCN。

BPDCN是一种罕见血液癌，具有白血病和淋巴瘤的特征：特征性皮肤病变、淋巴结受累，并经常扩散到骨髓。尽管最近批准了一种靶向CD123疗法，但仍未满足患者需求，尤其对于复发或难治性患者。

IMGN632是一种靶向CD123的抗体-药物偶联物，目前处于临床开发，用于治疗血液系统恶性肿瘤（包括BPDCN，急性髓细胞白血病和急性淋巴细胞白血病）。

IMGN632使用了一种新型吲哚啉苯二氮卓（IGN）有效载荷，它在不交联的情况下能使DNA烷基化。与其他DNA靶向有效荷载相比，IGN对AML细胞有很高的效力，但对正常骨髓祖细胞的毒性要小。

研究人员将在12月的ASH会议上发布IMGN632单药治疗BPDCN剂量扩展队列的更新数据。

“可切换”CAR T细胞疗法CLBR001 + SWI019获快速通道称号

FDA授予新型“可切换”CAR T细胞疗法快速通道称号。目前研究人员正将该疗法作为B细胞恶性肿瘤的治疗方法进行评估，B细胞恶性肿瘤是包括非霍奇金淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病在内的一类血液癌。

I期试验已开始评估细胞疗法的安全性和耐受性。正在美国的多个地点进行。

Calibr研究性的CAR-T细胞疗法利用患者自身的免疫细胞来治疗癌症，使这些细胞处于新型分子“开关”的控制之下，该“开关”试图减轻迄今为止可能威胁生命的副作用，这些副作用已阻碍了细胞疗法的使用。

Calibr的“可切换”CAR-T细胞疗法结合了一种称为“SWI019”的抗体，该抗体可作为“开关”，激活工程细胞（CLBR001），并指导它们与癌症靶标结合。这可以使医生对治疗有更多的控制，从而可以提供明显的安全优势。在临床前研究中，该方法被证明在消除肿瘤，同时控制因治疗而产生的细胞因子方面非常有效。

在临床前研究中，已证明该方法在消除肿瘤，并同时控制因治疗而产生的细胞因子水平非常有效。此外，通过“开启”和“关闭”CLBR001细胞，该方法可使工程细胞“静止”，这在临床前模型中具有更高有效性。

CT041 CLDN18.2 CAR-T细胞获孤儿药称号

FDA将孤儿药称号授予一流候选药物之一的CT041，用于治疗胃和胃食管交界处腺癌。CT041是人源化抗claudin18.2自体嵌合抗原受体T细胞产物，目标是治疗claudin18.2阳性肿瘤。

CT041是第一种靶向claudin18.2的CAR T细胞疗法，研究性新药IND已获得FDA批准，并且是首个获得中国国家医疗产品管理局的IND批准的药物。目前正在进行一项开放性、多中心、Ib期临床试验，以评估自体CT041细胞疗法对晚期胃和胃食管交界处腺癌患者的安全性和有效性。

参考文献：

https://ascopost.com/news/october-2020/designations-for-treatments-of-rare-blood-cancer-b-cell-malignancies-and-gastric-cancers/