TEPEZZA显著改善甲状腺眼病症状，停药后持续缓解长达一年

2020年10月14日，HORIZEN治疗公司新公布了2期临床试验TEPEZZA的长期随访数据®（teprotumumab-trbw），表明完成对甲状腺眼病（TED）治疗后，疗效持续缓解一年之久。TEPEZZA是经美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗甲状腺眼病TED（一种严重，进行性和威胁视力的罕见自身免疫疾病）的一种药物。

在第二阶段和第三阶段在第24周的临床试验中，TEPEZZA证明了TED的几个关键指标在临床上的显著改善，包括眼球突出（眼凸），复视（复视）和临床活动评分（CAS）。为了解TEPEZZA的长期益处，在患者最后一次输注TEPEZZA后，对来自2期临床试验的患者进行了51周（研究第72周）的随访。研究结果仅包括具有第72周数据的患者（n = 37）。该研究评估了接受TEPEZZA并在眼球突出，复视或CAS方面有任何改善的患者百分比，以及疾病灭活的百分比，在研究结束时，CAS值为0或1分。在此随访期间，四名患者接受了非TEPEZZA治疗（皮质类固醇和/或眼眶减压手术），并在研究中被视为改善。

主要发现包括：

所有提供第72周数据的患者中说，至少有一项研究结果较基线有所改善。

97％（36/37）的患者临床活动评分得到改善（至少降低了1分）。

86％（31/36）的患者眼球突出改善。一名患者在第70周时选择了选择性TED手术，而在第72周时没有进行眼底突出测量。

在基线复视的患者中，有70％（23/33）的患者至少改善了一个等级。

70％（26/37）患有疾病灭活（CAS为0或1分）。

罗杰·戴利教授说，“这些发现表明，这种药物在最后一次给药后，症状缓解可以持续至少一年，包括改善眼球突出症和复视，这是特别难以控制的症状。”

这项研究增加了支持TEPEZZA长期疗效的证据，包括最近在3期OPTIC 48周停用治疗随访期内公布的数据。在该分析中，大多数在OPTIC的第24周出现眼底反应的TEPEZZA患者在第72周时仍保持了反应（19/34； 56％），而未接受其他TED治疗。在15例没有维持眼球突出反应的患者中，有8例患者在OPTIC 48周非治疗随访期的最后一次评估时比基线改善至少2 mm。在OPTIC 48周停药随访期内，没有新的安全隐患。OPTIC试验的其他数据将在以后的医学大会上发表。

Elizabeth H.Z.Thompson博士表示，“我们将继续评估我们临床开发计划中的现有数据和新数据，并对持续的证据支持持续获益的潜力感到满意，”“对于那些除了困难和复杂的手术外别无选择的患者，持久受益的潜力确实可以给患者带来希望。”

参考资料：TEPEZZA® (teprotumumab-trbw) Data from the Phase 2 Clinical Trial Evaluate Longer-Term Responses in People Living with Thyroid Eye Disease (TED)