CD123靶向ADC-IMGN632在罕见血液恶性肿瘤中有积极发现

试验发现

1/2期临床试验（NCT03386513）的试验结果显示，新型CD123靶向抗体药物结合物（ADC）IMGN632对一组之前接受过高度治疗的复发/难治性母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）患者表现出良好的临床活性和耐受性。

在之前接受重度治疗的患者中，包括那些在tagraxofusp erzs、强化化疗和移植后出现疾病进展的患者中，服用IMGN632且达到完全缓解（CR）或复合CR（Crc）的4名患者的客观缓解率为30%，缓解持续时间较长。其安全性良好，包括3级以上治疗相关不良事件（TEAEs）或严重不良事件（SAEs）发生较少，无患者死亡。

这项试验是在2020年美国血液学学会（ASH）年会上提出的，这是迄今为止最大规模的对患有这种罕见血液恶性肿瘤的前瞻性患者群体的统一治疗。目前对复发/难治性BPDCN患者的治疗疗效甚微，而且这种治疗还存在显著的安全性和耐受性问题，这突出表明了该患者群体对新疗法有高度需求。

FDA于2020年10月授予IMGN632突破性疗法认证，用于治疗复发/难治性BPDCN患者，研究该病以及其他血液恶性肿瘤的1/2期试验仍在对该药物进行评估。

试验数据

总的来说，23例复发/难治性BPDCN患者的中位年龄为73岁（范围19-82岁），74%为男性。研究人员指出，52%的患者曾接受过至少2种治疗，52%接受过强化治疗，22%接受过异基因干细胞移植，但最重要的是，43%的患者曾接触过塔格霉素。患者加入试验时，70%的患者有皮肤受累，61%的患者有骨髓受累，48%的患者有淋巴结受累。

23例患者中有7例出现客观缓解。4例CRc/CRc患者中，CRc发生率为22%，缓解持续时间（包括部分反应时间）分别为9.2、6.8+、3.1和3个月以上，没有进行移植。在10例曾接触过tagraxofusp的患者中，30%的患者达到了客观缓解，包括1个CR、1个不完全CR（CRi）和1个PR。

研究者注意到有2名显著疗效的患者曾接受过3种治疗，包括tagraxofusp，然后是强化治疗或其他治疗，表现为弥漫性疾病累及皮肤、淋巴结和骨髓浸润。这些患者在服用1剂和2剂IMGN632后均清除了所有3个疾病室，其中1名患者的CR持续了9.2个月。

参考文献：

https://www.targetedonc.com/view/cd123-targeting-adc-imgn632-demonstrates-encouraging-findings-in-rare-blood-cancer