Narsoplimab最新结果！在造血干细胞移植相关血栓性微血管病中有显著临床活性和生存益处！

在2021年移植和细胞治疗会议上发表的一项2期试验(NCT02222545)的最新结果显示，Narsoplimab (OMS721)在高危造血干细胞移植相关血栓性微血管病(HSCT-TMA)患者中显示出临床活性和良好的生存益处。

结果显示，在全面分析中，Narsoplimab 的客观缓解率为61% (ORR，95% CI，40.6%-78.5% ; p < 0.0001) ，在按方案规定接受Narsoplimab治疗的患者中，客观缓解率为74% (95% CI，51.6%-89.8% ; p < 0.0001)。

在全面分析、按方案分析中，HSCT-TMA 术后100天存活率分别为68%和83%，完全缓解者100天存活率为94%。全面分析、按方案分析和完全缓解者的中位总生存期分别为274天、361天、不可估量。

此外，在全面分析和按方案分析中，分别有74% 和77% 的患者经历了器官功能的实质性改善。

Samer k. Khaled 医学博士在会议上说: “在所有人群中，尤其是在缓解者中，存活率都很高。Narsoplimab在高风险人群中耐受性良好，在Narsoplimab治疗的患者中没有观察到安全性问题。”

Narsoplimab 是一种可抑制甘露聚糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶2(MASP-2)的全人类 IgG4单克隆抗体。MASP-2是补体凝集素途径的效应酶，Narsoplimab尚未被发现干扰经典补体途径（补体途径在获得性免疫应答感染方面起着关键作用）。

2021年1月，美国食品药品监督管理局授予Narsoplimab 用于治疗 HSCT-TMA 的生物制品许可证申请优先审批权。监管机构预计将在2021年7月17日前对这一申请做出决定。

Narsoplimab也正在进行多个3期试验的研究，这些试验正在研究它在其他凝集素途径相关疾病中的应用，包括在IgA肾病和非典型溶血性尿毒综合征（NCT03205995）中的应用。

参考资料：Narsoplimab Shows Impressive Responses, Survival Benefit in High-Risk HSCT-TMA