A型血友病新型因子VIII替代疗法efanesoctocog alfa获FDA快速通道资格

2021年2月18日，美国食品和药物管理局（FDA）已授予efanesoctocog alfa（以前称为BIVV001（rFVIIIFc-VWF-XTEN））快速通道资格（FTD），用于A型血友病患者。

快速通道资格是FDA的一个程序，旨在促进治疗严重疾病和未满足医疗需求的药物的开发和加速审查。FDA创建这一程序是为了更早地将重要的新药提供给患者，它涵盖了广泛的严重疾病。如果符合某些标准，FTD有助于加速审批和优先审查。

Efanesoctocog alfa是一种新的、独立于血管性血友病因子的研究性因子VIII疗法，设计用于一周一次的预防性治疗方案中，在一周的大部分时间内提供接近正常的因子活性水平。efanesoctocog alfa于2017年8月和2019年6月分别获得FDA和欧盟委员会授予的孤儿药称号。

Efanesoctocog alfa有望改变A型血友病患者的因子替代疗法，并代表着潜在的新型因子VIII替代疗法。传统的因子VIII治疗的半衰期受到血管性血友病因子（VWF）伴侣效应的限制，这被认为限制了因子在体内的停留时间。Efanesoctocog alfa建立在创新的Fc融合技术基础上，通过添加一个区域的血管性血友病因子和XTEN®多肽来延长其在血液循环中的时间。Efanesoctocog alfa将在一周的大部分时间内提供接近正常的出血保护，而半衰期的增加可能使预防性治疗的给药频率降低到每周一次。

XTEND-1是一项开放标签的非随机干预研究，有两个平行的分配组，XTEND-1三期研究中目前正在对既往接受过治疗且年龄≥12岁的重症血友病A患者（n=150）的安全性和有效性进行评估。预防组的参与者每周接受50 IU/kg剂量的Efanesoctocog alfa预防性治疗，持续52周。按需治疗组的患者按需接受BIVV001(50 IU/kg)26周，然后转为每周服用Efanesoctocog alfa进行预防治疗，持续26周。

Efanesoctocog alfa目前正在进行临床研究，其安全性和有效性尚未经过任何监管机构的审查。

参考资料：Efanesoctocog alfa granted FDA Fast Track Designation for treatment of hemophilia A