FDA最新批准关于卵巢癌、头颈癌和甲状腺癌的治疗方案

最近，美国食品和药物管理局(FDA)批准了一种用于治疗卵巢癌的新型免疫疗法的快速通道指定，以及HRAS突变型头颈部鳞状细胞癌和以前治疗过的甲状腺癌的突破性治疗指定。FDA还批准了ruxolitinib（鲁索替尼）治疗类固醇难治性慢性移植物抗宿主病的优先审查。

GEN-1在晚期卵巢癌中的快速通道指定

FDA授予GEN-1快速通道指定，用于晚期卵巢癌的治疗。GEN-1是一种DNA介导的白细胞介素12 (IL-12)免疫疗法，目前处于2期研究阶段。

2期OVATION 2试验正在研究GEN-1与标准的新辅助化疗联合治疗新诊断为III/IV期卵巢癌患者。新辅助化疗的目的是在三个化疗周期后尽可能地缩小肿瘤以达到最佳的手术切除效果。

在新辅助化疗后，患者接受间隔性去瘤手术，随后进行3个辅助化疗周期和多达9个每周额外的GEN-1治疗，其目的是延缓疾病进展和提高总生存期。

OVATION 2是一项开放标签、1:1随机试验，在比较治疗组和对照组时，80%的患者表现出无进展生存期（主要终点）改善了33%。

在完成的Ib期剂量递增OVATION I研究中，患者显示出良好的客观缓解率，高剂量组中100%的患者出现完全或部分缓解，低剂量组中67%的患者出现完全或部分缓解。此外，高剂量组的R0切除率为88%，而在低剂量组只有33%。

Tipifarnib治疗头颈部鳞状细胞癌的突破性治疗指定

FDA授予Tipifarnib（替吡法尼）突破性治疗指定，用于治疗复发或转移性HRAS突变型头颈部鳞状细胞癌患者，其变异等位基因频率在铂类化疗后疾病进展≥20%。

RUN-HN是一项2期临床试验，评估Tipifarnib治疗复发或转移性HRAS突变型头颈部鳞状细胞癌的疗效。该试验数据显示，18例可评估患者的总缓解率为50%，中位无进展生存期为5.9个月，中位总生存期为15.4个月。

Cabozantinib获突破性治疗指定，用于既往治疗的放射性碘难治性分化型甲状腺癌患者

FDA授予cabozantinib（卡博替尼）突破性治疗指定，作为分化型甲状腺癌患者的潜在治疗方案，这些患者在之前的治疗后疾病进展，且为放射性碘难治性疾病(如果放射性碘合适)。

在一项计划的中期分析中，3期COSMIC-311关键试验达到了其主要共同终点，表明cabozantinib与安慰剂相比，疾病进展或死亡风险降低了78%。cabozantinib的安全性与之前观察到的一致。

Ruxolitinib 获得治疗慢性移植物抗宿主病的优先审查

FDA接受了ruxolitinib（鲁索替尼）的补充新药申请并进行优先审查，该药用于治疗12岁及以上成人和儿童类固醇难治性慢性移植物抗宿主病。

在一项3期随机REACH3试验中，比较了ruxolitinib与类固醇难治性慢性移植物抗宿主病的最佳治疗方案的疗效。在第24周时（主要终点），接受ruxolitinib治疗的患者的总缓解率明显更高。

对于关键的次要终点，在第24周时，ruxolitinib组的中位无失败生存期长于最佳治疗方案，并且，根据改良的Lee症状量表来看，ruxolitinib组症状改善更明显。ruxolitinib组的最佳总缓解率为76.4%。没有观察到新的安全信号，不良事件与鲁索替尼已知的安全性一致。