吉妥单抗联合维奈克拉治疗急性髓系白血病的效果怎么样？

截至目前2024年3月份，临床还没有充分的数据表明吉妥单抗联合维奈克拉的整体效果，但初步研究结果显示，吉妥单抗联合维奈克拉在治疗复发难治性急性髓系白血病(AML)方面显示出良好前景。

吉妥单抗

吉妥单抗是一种抗体药物偶联物(ADC)，其中靶向CD33的单克隆抗体与毒素加利车霉素共价连接。吉妥单抗最初于2000年被美国食品和药物管理局（FDA）批准用于治疗成人CD33 + 急性髓系白血病（AML）患者。

对五项3期研究中超过3000名患者进行的系统回顾和荟萃分析表明，在标准化疗中添加吉妥单抗可改善无复发生存率和总生存率。

维奈克拉

维奈克拉可单独使用或与奥妥珠单抗或利妥昔单抗联合使用，用于治疗某些类型的慢性淋巴细胞白血病或某些类型的小淋巴细胞淋巴瘤。它还与阿扎胞苷(Vidaza)、地西他滨(Dacogen)或阿糖胞苷联合使用，作为75岁或75岁以上人群急性髓性白血病（AML）的首选治疗方法。

维奈克拉属于一类称为B细胞淋巴瘤2(BCL-2)抑制剂的药物。它的作用是阻断体内某种有助于癌细胞生存的蛋白质的作用，这有助于杀死癌细胞。

吉妥单抗联合维奈克拉对急性髓系白血病的效果

一项研究报告了吉妥珠单抗奥佐米星和维奈托克联合治疗复发或难治性急性髓系白血病患者的1b期研究中抗白血病作用的早期证据。

传统上，复发性或难治性AML的治疗方法是积极的细胞毒性化疗或最近的靶向治疗，但完全缓解的比例只有30%左右，而且毒性可能很严重。

方法：采用3+3设计，对复发或难治性AML患者进行单组、开放标签剂量递增1b期研究，联合使用维奈克拉和吉妥单抗，患者年龄18岁至75岁。最大耐受剂量是主要终点，ORR、抗白血病活性、不良事件以及RFS、EFS和OS估计作为次要终点。

在摘要中，研究人员将诱导过程描述为为期3天的维奈克拉剂量递增至队列i200mg、队列ii400mg或队列iii600mg的目标剂量，每日28天，联合3mg/m2第1、4和7天输注2粒吉妥单抗。

如果患者达到完全缓解/CR但血液学恢复不完全，则在适当的情况下进行骨髓移植。或者，如果患者达到CR/CRi或部分缓解，研究人员将按规定剂量对患者进行28天的维奈克拉治疗，并在第2个周期的第1天和第4天对吉妥单抗进行巩固治疗。

但如果骨髓移植不合适，则CR/CRi或PR患者在第3+个周期中单独使用维奈克拉作为维持治疗，直至疾病进展或出现毒性。

研究人员表示，相信吉妥单抗和维奈克拉的组合将被证明可以有效治疗复发或难治性AML患者，且不会让他们遭受传统化疗的毒性（尤其是心脏毒性）。

目前该研究已开放，并有两名患者入组。研究人员还示没有患者因为不可接受的毒性而不得不停止治疗，并且还观察到了抗白血病作用的证据。他们希望在开始第二个给药组时，维奈克拉的剂量递增能够产生更大的抗白血病活性，而不会使毒性恶化。

研究人员表示，这项研究能够提供令人信服的证据，表明添加维奈克拉将提高吉妥单抗（一种已经有效的AML疗法）的反应率，从而改善患者的生命长度和质量。

总结

联合使用吉妥单抗和维奈克拉治疗白血病时，理论上可以实现双重打击效果，一方面通过吉妥单抗精准定位并消除表达CD33的AML细胞，另一方面通过维奈克拉抑制BCL-2通路，促使更多白血病细胞进入程序性死亡途径。

目前临床上有研究探索这两种药物联合使用的方案，特别是在难治或复发性AML病例中。但具体的疗效和安全性需要依据临床试验数据和实际情况来评估。

截至2024年，还没有充分的大规模随机对照临床试验结果公布来全面评价这一联合疗法的整体效果，但已有初步研究结果显示了积极的前景。

因此患者在考虑吉妥单抗和维奈克拉联合治疗方案时，应在专业医生的指导下根据个体病情和等因素决定最佳治疗策略。

相关热文推荐：盐酸纳呋拉啡口崩片2024年价格是多少钱一盒？