一项双盲随机安慰剂对照|||期临床研究中，427例脊髓小脑变性病人随机接受他替瑞林一日2次，每次5mg或安慰剂，连用28~52周。28周时的整体改善率优于安慰剂组。他替瑞林组累计变化率为27.7%，而安慰剂组为47.1%，共济失调的总改善率本品组显著优于安慰剂组。他替瑞林组共济失调累计变化率为27.1%，而安慰剂组为39.4%。他替瑞林的治疗效果是十分显著的。
参考资料： 参考FDA说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm
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