一项随机双盲安慰剂对照双向交叉Ⅱ期临床研究，为期6周，纳入60例脊髓小脑变性患者。将病人分成两组，一组接受他替瑞林治疗，一日2次，每次20mg，连续使用2周之后接受安慰剂治疗;而另一组则反过来，先接受安慰剂2周，随后再接受他替瑞林进行治疗。最终的结果显示，本品组整体改善率优于安慰剂组（P =0.0394 ），由此可以看出，他替瑞林的效果是十分不错的。
参考资料： 参考FDA说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm
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