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罗特西普可以用于贫血吗?

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2022-03-28 18:37
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罗特西普为冻干粉末,被批准用于治疗输血依赖性β-地中海贫血成年患者的贫血。β-地中海贫血是一种罕见的血液病,会减少人体产生的重要的携氧蛋白血红蛋白产生。罗特西普是一款“first-in-class”红细胞成熟剂,它是一种可溶性融合蛋白,由人免疫球蛋白G1 (IgG1)的Fc结构域与活化素受体IIB (ActRIIB)的细胞外结构域融合而成。罗特西普 能够作为转化生长因子(TGF)-β的配体陷阱,防止TGF-β激活Smad2/3信号通路,进而促进晚期红细胞的分化和成熟。

参考资料: https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm

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