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氯苯唑酸(Vyndaqel)

别称

     他法米地软胶囊,tafamidis,Vyndaqel Weichkapseln,Vyndaqel,Vyndaqel

适应人群

     存在野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的心肌病(ATTR-CM)成人患者。

  • 规格: 61毫克/粒
  • 剂型: 胶囊
  • 厂家: 美国辉瑞
  • 有效期: 24个月

温馨提示: 药品图片来自网络,仅供参考;如遇新包装上市可能存在上新滞后,请以实物为准,如有侵权,请联系删除。

温馨提示:

氯苯唑酸(Vyndaqel)的概述

氯苯唑酸由美国辉瑞制药公司研发生产,于2011年7月首次获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,用于治疗成人转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)。

氯苯唑酸葡胺软胶囊(Vyndaqel)于2020年2月5日在中国首次获得批准上市,随后被纳入国家医保目录,用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)I期症状性成人患者。

氯苯唑酸(Vyndaqel)
药品别称
他法米地软胶囊,tafamidis,Vyndaqel Weichkapseln,Vyndaqel,Vyndaqel
适应人群
存在野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的心肌病(ATTR-CM)成人患者。
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氯苯唑酸说明书概述

氯苯唑酸(Vyndaqel)是一种转甲状腺素蛋白(TTR)稳定剂,其作用机制是在甲状腺素结合位点与TTR结合,稳定四聚体并减缓其解离成单体,减缓转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的进展。

药品称呼

通用名:氯苯唑酸

商品名:Vyndaqel

全部名称:他法米地软胶囊,tafamidis,Vyndaqel Weichkapseln,Vyndaqel

规格

61毫克 1盒x30粒

禁忌

对活性物质成分列表中所列的任何赋形剂过敏。

贮藏

避光保存

作用机制

Tafamidis是TTR的选择性稳定剂。Tafamidis在甲状腺素结合位点与TTR结合,稳定四聚体并减慢离解成单体,这是淀粉样蛋白生成过程中的限速步骤。

安全与疗效

主要分析结果显示,在30个月治疗期间:

(1)与安慰剂相比,Vyndaqel(tafamidis meglomene)显著降低了野生型和遗传型ATTR-CM患者的全因死亡和心血管相关住院率(p=0.0006)。

(2)与安慰剂组相比,Vyndaqel将全因死亡率和全因住院率分别降低30%(p=0.026)和32%(p<0.0001)。

(3)与安慰剂相比,Vyndaqel降低了所有亚组(野生型,遗传型,NYHA-I、-II、-III功能分级)的全因死亡风险:野生型亚组(HR=0.71,95%CI:0.474-1.052)和遗传型亚组(HR=0.69,95%CI:0.408-1.167)中死亡风险分别降低29%和31%。

(4)横跨野生型和遗传型亚组,与安慰剂相比,Vyndaqel使6分钟步行试验(6MWT)评价的患者活动能力和堪萨斯城心肌病问卷(KCCQ)评价的患者生活质量各个方面的降低表现出一致的减少。

(5)研究中,Vyndaqel的耐受性良好,并与安慰剂具有可比的安全性。

免责声明: 以上内容整理于FDA说明书、DRUGS及网络,仅作信息交流之目的,文中观点不代表医伴旅立场,亦不代表医伴旅支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。页面内容仅供医学药学专业人士阅读参考,具体用药请咨询主治医师,本站只做信息展示,不销售药品。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。

参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年10月17日的说明书:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=211996

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