Empaveli（pegcetacoplan）

Empaveli(pegcetacoplan)

通用名：pegcetacoplan

商品名：Empaveli

全部名称：Empaveli，pegcetacoplan

适应症

EMPAVELI是一种补体抑制剂，适用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）的成年患者。

用法用量

建议剂量是通过市售泵每周两次皮下输注1,080mg。

规格

1080毫克/20毫升/瓶

不良反应

PNH（发生率≥10％）患者最常见的不良反应是注射部位反应，感染，腹泻，腹痛，呼吸道感染，病毒感染和疲劳。

禁忌

对pegcetacoplan或任何赋形剂过敏的患者。

除非延迟进行EMPAVELI治疗的风险大于发展被封装的生物严重感染细菌的风险，否则目前尚未接种某些封装的细菌的患者。

由包膜细菌引起的严重感染尚未解决的患者。

注意事项

对患有以下疾病的患者使用EMPAVELI时应格外小心：

由封装的细菌引起的严重感染。

与输液有关的反应：监测患者与输液有关的反应，并根据需要制定适当的医疗措施。

干扰实验室测试：在凝结板上使用二氧化硅试剂可能会导致人工延长活化部分凝血活酶时间（aPTT）。

贮藏

将冷藏在2°C至8°C（36°F至46°F）的EMPAVELI小瓶存放在原始纸箱中，以避光。

作用机制

Pegcetacoplan与补体蛋白C3及其激活片段C3b结合，从而调节C3的裂解和补体激活的下游效应子的产生。在PNH中，C3b调理作用可促进血管外溶血（EVH），而下游膜攻击复合物（MAC）可介导血管内溶血（IVH）。Pegcetacoplan在补体级联的近端起作用，控制C3b介导的EVH和末端补体介导的IVH。

安全与疗效

Empaveli的批准，基于头对头3期PEGASUS研究（NCT03500549）的结果。该研究达到了主要终点，证明Empaveli优于PNH标准护理药物Soliris（eculizumab）：在第16周时血红蛋白水平较基线水平的变化方面优于Soliris，调整后的血红蛋白水平平均增加3.84g/dL（p＜0.0001）。

此外，Empaveli与Soliris相比在避免输血终点方面达到了非劣效性。Empaveli治疗组有85%的患者在16周内没有输血，而Soliris治疗组为15%。同时，与Soliris治疗组患者相比，Empaveli治疗组患者的溶血关键标志物正常化率更高，FACIT-疲劳评分具有临床意义的改善。在该研究中，Empaveli的安全性与Soliris相当。

完整说明书详见：

https://nctr-crs.fda.gov/fdalabel/services/spl/set-ids/c23d89e9-b00b-4520-e053-2995a90a95af/spl-doc?hl=Empaveli