治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)用药Empaveli！

Empaveli是一种C3补体抑制剂，也叫pegcetacoplan，适用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）的成年患者，于2021年05月15日获得美国FDA批准上市。Empaveli是由Apellis Pharmaceuticals公司生产研发的，是首个FDA批准用于治疗PNH的C3靶向疗法。

Empaveli治疗效果

Empaveli的获批，是基于头对头3期PEGASUS研究(NCT03500549)的结果。该研究达到了主要终点，证明Empaveli优于PNH标准护理药物依库珠单抗：在第16周时血红蛋白水平较基线水平的变化方面优于依库珠单抗，调整后的血红蛋白水平平均增加3.84g/dL(p<0.0001)。Empaveli还支持既往接受过C5抑制剂治疗的患者接受该药治疗，其安全性和疗效有目共睹。目前，Empaveli尚未在国内上市，有需要的患者可以通过正规的海外医疗平台(医伴旅)获取该药。医伴旅与国内许多患者都有合作，患者购药有保障。

Empaveli的副作用

阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种慢性的、威胁生命的罕见血液疾病，Empaveli不仅可以通过增加血红蛋白和减少输血需求来改善PNH患者的生活，还支持既往接受过C5抑制剂治疗的患者接受该药治疗，大大增加了该药的治疗人群，造福更多的罕见血液病患者。Empaveli虽然治疗效果显著，但也是有副作用的，腹痛，呼吸道感染，病毒感染，注射部位反应，感染，腹泻，疲劳等是Empaveli比较常见的副作用，由于患者的病情、体质、耐受度不同，用药后副作用的表现也是不一样的。建议患者遵医嘱用药，对症治疗。

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