利司扑兰片剂(Evrysdi)的治疗效果
临床研究结果表明，利司扑兰可显著改善SMA患者的运动功能，包括自主坐起、站立、行走等发育里程碑，显著延长无呼吸支持存活期，并在早期干预中效果更优。
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参考资料： FDA说明书更新于2025年2月11日，FDA说明书网址：https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213535
药品别称
利司扑兰片剂、Evrysdi、risdiplam、エブリスディ錠
适应人群
适用于所有经遗传学确诊的SMA患者，包括：婴儿型(Type1)、晚发型(Type2/3)、无症状期SMA患者。
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