利司扑兰片剂，化学名为risdiplam，是一种专门针对运动神经元存活基因2(SMN2)的剪接修饰剂。该药物通过独特的机制，旨在增加脊髓性肌萎缩症(SMN)蛋白的产生，弥补因SMN1基因缺陷导致的SMN蛋白不足，这是SMA发病的根本原因。
药品称呼
通用名称：利司扑兰片剂(Evrysdi)
其他名称：risdiplam、エブリスディ錠
适应靶点
SMN2基因(促进外显子7保留，生成全长SMN蛋白)。通过调节RNA剪接，增加功能性SMN蛋白表达，改善运动神经元存活。
适应症和适应人群
适应症
脊髓性肌萎缩症(SMA)的儿科及成人患者，包括婴儿型(1型)、晚发型(2/3型)及症状前患者。
适应人群
新生儿至成人(基于体重调整剂量)。
规格与性状
规格：5mg*7片/盒；
性状：每片5mg，浅黄色圆形薄膜包衣片，刻有“EVR”。
用法用量
每日一次，与食物同服或空腹服用，建议每天在大致相同时间服用。口服溶液需使用配套注射器，不得与配方奶或牛奶混合。具体您可以阅读利司扑兰片剂(Evrysdi)完整用法用量信息。
不良反应
常见不良反应(发生率≥10%)
婴儿型SMA：发热、腹泻、皮疹、上/下呼吸道感染、便秘、呕吐、咳嗽。
晚发型SMA：发热、腹泻、皮疹、口腔溃疡、关节痛、尿路感染。
严重不良反应
视网膜毒性(动物实验)、男性生育力损害、上皮组织病变(如胃肠道炎症)。
注意事项
视网膜评估：治疗前及治疗期间定期眼科检查(尤其长期用药者)。
生育力影响：男性患者治疗前可考虑精子保存。
药物相互作用：避免联用MATE转运体底物(如二甲双胍)。
特殊人群用药
1.孕妇
动物研究显示存在胚胎毒性及致畸风险；建议育龄女性使用有效避孕措施，并进行孕前检测。
2.哺乳期女性
尚不明确是否通过乳汁排泄；动物研究中可通过乳汁分泌，权衡母婴利益后决定是否用药。
3.具有生殖潜力的男性和女性
男性患者应获知精子质量及生育力可能受损；女性应避孕至停药后至少1个月。
4.儿童使用
安全性与疗效已在≥16日龄婴儿中确立；婴幼儿药动学与体重密切相关，须精准剂量调整。
5.老年人使用
无足够65岁以上人群的研究数据；药代动力学未见年龄相关差异，仍应监测个体反应。
6.肾功能损害
肾功能对利司扑兰药代动力学无明显影响；无需调整剂量。
7.肝功能损害
轻中度肝损害(Child-PughA/B)患者中药物暴露略变；严重肝功能损害患者尚未研究，使用时应谨慎。
禁忌症
无已知禁忌症。
药物相互作用
1.对其他药物的影响
抑制MATE转运体，可能提高相应药物血药浓度(如二甲双胍)；
2.对CYP3A有轻度抑制作用，但无临床显著影响；
不诱导或显著抑制CYP1A2、2C9、2D6等代谢酶。
3.与其他药物合用研究
与伊曲康唑同用未显著改变其药代动力学；
MDR-1、BCRP、OATP、OAT、OCT等转运体无显著影响。
药代动力学
吸收：口服后3-4小时达峰(C~max~)，食物无显著影响。
分布：血浆蛋白结合率89%，表观分布容积190.4L(31.3kg患者)。
代谢：经FMO1/3及CYP酶代谢，主要代谢物M1无活性。
排泄：半衰期约50小时，53%经粪便排泄(14%原形)，28%经尿排泄(8%原形)。
生产厂家
美国基因泰克公司(Genentech)
