美国FDA和欧盟EC的批准,均基于关键III期FeDeriCa研究的的结果。研究显示,在符合资格的HER2阳性早期乳腺癌(eBC)患者中,与标准的静脉输注(IV)Perjeta+Herceptin+化疗方案相比,Phesgo皮下注射(SC)联合IV化疗方案在血液中Perjeta水平(药代动力学)方面显示出非劣效性、疗效和安全性相当。
该研究达到了主要终点:与静脉输注Perjeta相比,Phesgo SC给药显示在给定给药间隔(Ctrough)期间血液中Perjeta水平具有非劣效性。主要终点的几何平均比值(GMR;评估药代动力学时使用的一种平均值)为1.22(90%CI:1.14-1.31),GMR=1.14的90%CI下限≥0.80(预先指定的非劣效性界限)。赫赛汀非劣效Ctrough的次要终点也达到了,接受Phesgo的患者赫赛汀血药浓度非劣效于接受静脉输注(IV)赫赛汀的患者(GMR=1.33[90%CI:1.24-1.43];GMR=1.24的90%CI≥0.80[预先指定的非劣效性界限])。
该研究选择了一个非劣效性终点,以确保在相同的治疗间隔内,与已确定的静脉输注剂量相比,患者接受了足够剂量的Perjeta和Herceptin。此外,作为次要终点的总病理学完全应答率(pCR)在两个治疗组之间具有可比性,接受FDC治疗的患者和接受静脉注射Perjeta和Herceptin治疗的患者中分别有59.7%、59.5%达到总pCR,差异为0.15%(95%CI:-8.67至8.97)。
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